信标治疗公司控股有限公司（以下简称"信标治疗"）近日宣布，针对其核心在研药物Laru-zova治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的两项二期临床试验（DAWN和SKYLINE）取得重要进展。数据显示，接受治疗的患者在36个月观察期内持续表现出显著视觉功能改善，且治疗耐受性良好。
公司首席医学官Daniel Chung（医学博士、文学硕士）表示："这两项试验的数据进一步巩固了Laru-zova作为XLRP潜在治疗方案的有力证据。目前全球尚无获批疗法，我们期待继续推进临床开发并与监管机构及患者群体密切合作。"
XLRP是一种主要影响男性的遗传性视网膜疾病，由RPGR基因突变引起，在美国、欧洲和澳大利亚的发病率约为每25,000名男性中1例。Laru-zova通过递送功能性RPGR ORF15基因来恢复视杆细胞和视锥细胞的正常功能，已被FDA授予再生医学先进疗法、快速通道等认定，并获欧洲药品管理局优先药物认定。
DAWN试验关键数据：
- 9个月以上随访显示低亮度视力（LLVA）持续改善
- 微视野检查显示研究眼平均敏感度维持提升
- 所有受试者均表现出良好耐受性
SKYLINE试验关键数据：
- 高剂量组患者36个月微视野检查显示视网膜敏感度持续改善
- 高剂量组治疗反应率显著优于低剂量组及未治疗对侧眼
- 低、高剂量组均保持良好安全性
目前正在进行的关键性VISTA试验以LLVA作为主要终点，已完成患者招募，预计2026年下半年公布顶线数据。两项试验数据均在巴黎举行的2025年欧洲视网膜专家协会（EURETINA）年会上发布。
关于XLRP：
这是一种导致进行性视力丧失的遗传性疾病，患者通常在儿童期出现症状，最终失明。由于尚无获批疗法，Laru-zova的研发为患者群体提供了重要治疗希望。
关于信标治疗：
该公司专注于开发拯救和恢复视力的基因疗法，针对XLRP和地理萎缩等高致盲性视网膜疾病。主要投资者包括Forbion、Syncona Limited等知名机构。
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