阿尔茨海默病药物虽被英国国家医疗服务体系(NHS)拒绝使用,但研究人员声称其可延缓病程八年。仑卡奈单抗(lecanemab,卫材公司生产,商品名Leqembi)已在英国获批上市,但因成本效益监管机构认定其获益“过于微小”而无法纳入NHS。在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布的真实世界数据显示,该药物对早期患者具有显著疗效。
研究发现,对于脑内淀粉样蛋白水平较低且在疾病早期即开始治疗的患者,长期使用仑卡奈单抗可将病情从轻度认知障碍进展至中度阿尔茨海默病的时间延缓8.3年。会议同时公布了该药物的皮下注射剂型数据,表明未来可能比当前静脉输注方式更具可及性。
阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士表示:“数十年来,阿尔茨海默病患者一直期待能延缓病程的疗法。这项关于仑卡奈单抗真实世界应用的新数据令人鼓舞,表明早期治疗可带来更多获益。皮下注射剂型与现有静脉制剂具有相似的副作用风险,可能使未来能获得治疗的患者更便捷地接受治疗。我们仍需明确延缓病程对患者日常生活的影响,例如是否能帮助他们维持更久的独立生活能力和日常事务处理能力。”
他补充道:“此类突破性进展要真正发挥作用,前提是患者获得早期精准诊断。目前英国有约100万痴呆症患者,其中超三分之一尚未确诊。尽管仑卡奈单抗暂未纳入NHS,但随着130余种阿尔茨海默病药物进入临床试验,希望正在显现。英国政府必须立即行动,提升痴呆症诊断水平并为NHS部署新疗法做好准备。”
另一款阿尔茨海默病药物多奈单抗(donanemab)同样获批英国使用但被NHS拒绝。仑卡奈单抗与多奈单抗均属于靶向抗体药物,通过结合导致阿尔茨海默病的淀粉样蛋白以清除脑内沉积物,从而延缓认知衰退。此类药物标志着研究重大突破,因其针对疾病已知病因而非仅缓解症状。
英国国家卫生与临床优化研究所(Nice)在六月发布的最终草案指南中指出,这些药物可将病情从轻度进展至中度阿尔茨海默病的时间推迟4至6个月,但认定其“至多提供有限获益”且不符合成本效益标准,故无法纳入NHS。去年 NHS 英格兰发布的简报显示,引进此类药物的年成本或达5亿至10亿英镑。阿尔茨海默病是痴呆症最常见类型,据阿尔茨海默病协会统计,今日英国出生人口中每三人即有一人将终身罹患痴呆症,预计到2040年英国患者总数将达140万。
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