突破性阿尔茨海默病药物或可延缓疾病发展8年Breakthrough Alzheimer’s drug ‘could slow disease by 8 years’ | Express.co.uk

环球医讯 / 创新药物来源:www.express.co.uk英国 - 英语2025-12-20 20:07:16 - 阅读时长2分钟 - 897字
最新研究显示,曾被英国国家医疗服务体系拒绝的阿尔茨海默病药物仑卡奈单抗在真实世界应用中效果远超预期,长期治疗可使轻度认知障碍向中度阿尔茨海默病进展延缓8.3年,该发现重新引发对药物成本效益的讨论,同时强调早期诊断对新疗法落地至关重要,目前英国有超百万痴呆患者且三分之一未获确诊,政府亟需提升诊疗能力以迎接130余种在研新药的到来。
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突破性阿尔茨海默病药物或可延缓疾病发展8年

研究人员表示,新数据表明一款曾被拒绝纳入英国国家医疗服务体系(NHS)的突破性药物,其疗效可能远超此前预期。

阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士指出:"数十年来,阿尔茨海默病患者一直迫切等待能延缓疾病进展的治疗方法。仑卡奈单抗在临床试验外真实世界应用的新数据令人振奋,表明早期治疗可带来更多获益。"

据研究团队报告,对于脑内淀粉样蛋白水平较低且处于疾病早期的患者,长期使用仑卡奈单抗(商品名Leqembi,由卫材公司研发)可使轻度认知障碍发展为中度阿尔茨海默病的进程延缓8.3年。研究团队还在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验大会(CTAD)上公布了该药物注射剂型数据,这种通过自动注射器给药的方式可能使患者无需静脉滴注即可在家中完成治疗。

英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)今年6月曾裁定,包括仑卡奈单抗在内的两种突破性疗法,因其仅能将轻度向中度疾病进展延缓4至6个月,其疗效不足以证明高昂价格的合理性。但新发现提示该药物在实际应用中的获益可能远超试验数据。

奥克利博士补充道:"我们仍需明确延缓疾病进展对患者日常生活的具体影响,例如能否帮助他们更长时间保持独立生活能力和日常事务处理能力。此类突破要产生实际价值,前提是人们能获得早期精准诊断。目前英国有约100万痴呆患者,超过三分之一尚未确诊。尽管仑卡奈单抗尚未纳入NHS,但前景可期——全球有130余种阿尔茨海默病药物正处于临床试验阶段。英国政府必须立即行动,提升痴呆诊断能力并为NHS做好新疗法实施准备。"

另有一款靶向淀粉样蛋白的阿尔茨海默病抗体药物多奈单抗(donanemab)同样在英国获批但未获NHS采用。这两类药物通过清除患者脑内异常积聚的淀粉样蛋白发挥作用,代表了从病因层面干预疾病的重大突破,而非仅缓解症状。去年英国国家医疗服务体系曾预估,将此类药物纳入服务体系每年将耗费5亿至10亿英镑。

阿尔茨海默病是最常见的痴呆症类型。根据阿尔茨海默病协会数据,英国今天出生的每三人中就有一人终身可能罹患痴呆症,预计到2040年英国患者人数将达140万。

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