1型糖尿病患者通过新型细胞移植疗法恢复胰岛素分泌
Type 1 Diabetes Patient’s Insulin Production Restored with New Cell Transplant Therapy | Scientific American
通过基因改造技术规避免疫排斥反应，科学家成功为1型糖尿病患者移植胰岛素分泌细胞。这项突破性疗法无需使用免疫抑制药物，标志着糖尿病治疗的重要进展。
乌普萨拉大学细胞生物学家佩尔-奥拉·卡尔松团队开发的创新技术，将死亡捐献者的胰岛细胞分解为单细胞后，运用CRISPR技术编辑关键基因：敲除编码人类白细胞抗原的两个基因，同时增强免疫防御相关基因的表达。这些改造使移植细胞既逃逸了T细胞攻击，又躲避了自然杀伤细胞和巨噬细胞的清除。
临床试验中，42岁男性患者接受约8000万基因编辑细胞移植后，12周内移植细胞持续存活并自主分泌胰岛素。虽然患者仍需部分外源胰岛素维持血糖，但未出现排斥反应，这与传统胰岛移植必须终身服用免疫抑制剂形成鲜明对比。研究结果同步发表于《新英格兰医学杂志》。
美国约200万1型糖尿病患者通常依赖严格胰岛素治疗方案，但长期血糖失控可能导致心肌梗死、神经病变、视力障碍等严重并发症。传统β细胞移植受限于免疫系统攻击，而新型疗法通过基因改造为自身免疫性疾病治疗开辟新路径。
参与研究的威尔康奈尔医学院劳拉·阿隆索指出，虽然该病例仅实现7%的胰岛素自主供给，且需长期随访验证安全性，但其突破性意义在于证实基因编辑细胞可规避免疫监视。耶鲁大学内分泌学家凯文·赫尔德强调："这是糖尿病治疗的里程碑，但距离临床应用仍需更多数据支撑。"
研究团队计划在未来一年内持续监测受试者，并准备开发干细胞来源的规模化胰岛细胞生产系统。卡尔松表示："这两项技术的结合或将最终实现1型糖尿病的治愈。"尽管该疗法尚处早期验证阶段，但其展现的生物医学潜力为全球糖尿病患者带来了全新希望。
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