Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）向加州生物技术公司Enlaza Therapeutics（恩兰扎治疗公司）提供超过20亿美元的资金支持，双方将通过多靶点药物研发协议开发新型T细胞接合剂和小型药物偶联物。根据9月2日发布的公告，Vertex首期支付4500万美元（包含预付款和股权投资）。作为交换，Vertex将使用Enlaza的War-Lock技术平台，该平台运用合成生物学开发潜在首创新型共价生物制剂。
这项合作聚焦于开发新型自身免疫疾病治疗方法，并优化镰状细胞病和β-地中海贫血的预处理方案。更温和的预处理技术将惠及Vertex现有的CRISPR/Cas9基因疗法Casgevy（exa-cel），该疗法已获准用于治疗上述两种血液疾病。根据为期四年的协议条款，Enlaza将主导所有研究工作至候选药物确定阶段，Vertex则负责后续研发、生产和商业化，同时承诺提供超过20亿美元的里程碑付款及销售分成。
此次合作标志着Enlaza正式进军自身免疫疾病领域。该公司在2024年曾拥有多个癌症治疗候选药物，并在A轮融资中获得1亿美元支持。Vertex近期刚终止其非阿片类镇痛药Journavx（suzetrigine）的研发，此前该药物在2期临床试验中未能超越安慰剂效果。今年夏季公司已裁员125人，同时停止VX-264"细胞+设备"糖尿病疗法的开发，该方案因未能改善1/2期试验中的糖尿病生物标志物而终止，导致3.79亿美元资产减值。
值得注意的是，Vertex仍在推进其他胰岛细胞疗法研发，其最新试验数据显示该疗法可显著降低1型糖尿病患者的严重低血糖事件。Enlaza作为全球首家共价生物制剂平台公司，获得包括摩根大通生命科学集团、弗雷泽生命科学、安进、再生元和亚历山大风投在内的知名机构支持。该公司的War-Lock技术平台能生成"高特异性弹头"，可共价结合药物靶点实现精准治疗。
【全文结束】
