在长滩举行的ASRS 2025会议上，加州视网膜顾问公司的Dilsher Dhoot医学博士展示了avoralstat的临床前研究数据。该药物是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，正在探索作为糖尿病黄斑水肿（DME）的创新治疗方法。Dhoot在报告中指出，尽管抗VEGF治疗已显著推进DME疗法，但根据Protocol T等研究显示，仍有高达40%的患者出现持续性液体积聚和水肿，这表明存在其他生物学通路的参与。
Avoralstat靶向作用于与VEGF通路不同的血浆激肽释放酶-缓激肽通路，该通路已被证实参与血管渗漏过程。该分子是一种高效的小分子（513道尔顿）血浆激肽释放酶抑制剂。在采用DL-AAA兔模型的临床前研究中，avoralstat有效减少了血管渗漏。Dhoot强调了该分子的持久性，指出其治疗浓度（EC90）可维持长达六个月，这对长期疾病控制具有重要意义。
值得注意的是，avoralstat采用脉络膜上腔注射给药方式，可能提升生物利用度和视网膜渗透性——这相比早期未能达到临床试验主要终点的激肽释放酶抑制剂有所改进。Dhoot推测，先前研究中疗效不足可能源于视网膜未达到足够药物浓度。
目前，该研究已推进至澳大利亚开展的Ib期临床试验，受试者为近期确诊的DME患者。这项3x3剂量递增研究将重点评估药物的安全性、作用持续性和早期疗效信号，预计2025年底或2026年初公布初步结果。
Dhoot展望指出，avoralstat有望为对抗VEGF治疗无效的患者提供单药治疗选择，或将重塑DME治疗格局。他表示乐观地认为，凭借更优的药物递送系统和新型作用机制，avoralstat最终将实现血浆激肽释放酶抑制在视网膜疾病中的应用潜力。
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