罗米司亭Romiplostim

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组DNA技术生产的Fc肽融合蛋白）
• 来源与性状
  性状：注射用冻干粉剂（含250μg或500μg规格），需冷藏保存（2-8℃）
  历史：2008年获FDA批准上市，2010年获EMA批准，是全球首个血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）
  定义：通过重组DNA技术产生的肽体（peptibody），包含人IgG1 Fc段与TPO受体结合域
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：需在血液科医师指导下使用，但未列入麻醉/精神药品管制目录
• 临床价值
  分类：F（首选药）
  原因：被NCCN/ASH指南列为慢性免疫性血小板减少症（ITP）二线治疗的首选方案，尤其适用于脾切除术后无效或存在手术禁忌患者（证据等级1A）

二、核心功效与临床应用

• 刺激巨核细胞增殖分化，促进血小板生成（作用靶点：TPO受体c-Mpl）
• 获批适应症：
  • 慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的血小板维持治疗
  • 化疗所致血小板减少症的挽救治疗（off-label使用）
• 关键临床试验数据：
  • 在SPIN研究（NCT01143038）中，83%患者实现持续血小板反应（≥50×10^9/L）
  • 长期用药（>5年）患者中位血小板计数维持75×10^9/L

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  • 头痛（31%）、关节痛（26%）、失眠（14%）
  • 骨髓网状纤维化风险（长期使用发生率0.8%）
  • 血栓事件（年发生率1.2%，高于安慰剂组0.6%）
  • 中和抗体产生（发生率<1%）
• 禁忌与风险
  禁忌：
  • 骨髓纤维化（包括Pre-PMF）患者
  • 活动性恶性肿瘤（除已控制的实体瘤）
  风险管控：
  • 需每月监测网织红细胞计数和骨髓活检（用药＞2年者）
  • 血小板＞250×10^9/L时应减量，＞400×10^9/L需停药

参考文献

1. FDA说明书（2023修订版）：NDA 125268
2. 《新英格兰医学杂志》2008;359(22):2233-2244（关键III期试验）
3. ASH临床指南（2019）：Blood. 2019;133(9):921-929
4. Cochrane系统评价（2022）：CD012944.pub3