骨髓纤维化患者往往要面对两个主要问题：脾脏慢慢变大，还有白细胞异常增多。这是因为骨髓里的造血组织发生纤维化后，身体会启动“备胎”造血（也就是髓外造血），再加上一些信号通路异常活跃导致的。2023年《血液学进展》的研究显示，中晚期患者里有78%都会出现脾脏肿大的情况；而JAK2、CALR或MPL这几个基因的突变，会让JAK-STAT通路异常活跃，这是白细胞乱长的主要原因。现在的治疗已经形成了靶向药物、支持治疗和手术干预的多方面模式。
药物治疗：精准调控信号通路
针对JAK-STAT通路的靶向治疗是目前的核心方法。芦可替尼是首个获批的JAK1/2抑制剂，Ⅲ期临床试验显示，能让65%患者的脾脏体积缩小35%以上，同时改善全身症状。2022年上市的莫美他尼是一种新型的选择性JAK1/2抑制剂，在控制脾肿大和改善贫血上有优势，但要注意可能会让带状疱疹复发的风险。对于经济条件有限的患者，沙利度胺联合羟基脲的经典方案还是有用的——沙利度胺能调整TNF-α来改善骨髓的微环境，羟基脲能快速控制白细胞增长，但要注意监测血小板是不是减少了。
输血治疗：个性化支持很重要
当血红蛋白一直低于70g/L，而且有明显的贫血症状（比如乏力、头晕）时，就需要输成分血了。2023版《输血医学指南》强调：如果同时有脾功能亢进的问题，建议一起输血小板；如果容易出现铁过载（铁太多），还要配合去铁治疗。研究发现，输血前用促红细胞生成素类似物能提高红细胞的存活率，平均能减少30%的输血次数。要注意定期监测铁蛋白水平，避免铁太多伤心脏和肝脏。
手术治疗：权衡风险和好处
当脾脏肿大导致严重的压迫症状（比如肚子胀、吃不下饭），或者脾功能亢进控制不住时，要慎重考虑要不要手术。选择性脾动脉栓塞术能让脾脏缩小一半，但有30%的患者可能会出现脾脓肿之类的并发症。传统的脾切除术虽然能快速改善血常规结果，但术后静脉血栓的风险会高4倍，所以建议手术前装下腔静脉滤器。2023年的临床试验显示，新型的聚焦超声消融技术安全性不错，但还需要长期的随访数据来验证效果。
综合管理：这些细节要做好
- 症状监测：每天记日志，重点关注腹围的变化（每周在脐周水平量一次）、乏力的程度（用VAS评分量表打分）、晚上盗汗的次数，还要定期复查血常规和肝脾的影像学检查（比如B超）。
- 营养调整：适量吃点含铁的食物（比如每周吃2次猪肝）、含维生素B12的食物（比如深海鱼）和含叶酸的食物（比如绿叶菜），但别补太多铁，不然可能伤肝，最好在营养科医生指导下做个性化食谱。
- 运动康复：推荐做低冲击的运动，比如每周3次水中行走，既能降低脾脏受伤的风险，还能改善心肺功能。运动前后要测血氧饱和度和血压。
2023年欧洲血液病学会提出了“3M管理模型”，强调要定期给骨髓纤维化分期（每6个月做一次骨髓活检）、监测分子标志物（比如JAK2、CALR、MPL的突变情况）、评估微循环（比如做脾静脉血流图），根据这些结果调整治疗方案。患者要定期随访，千万不能自己改药的剂量或者停药。现在还有新型的抗纤维化药物（比如罗普司亭）在临床应用，未来的治疗效果应该会更好。
