重大突破！科学家首次成功治疗毁灭性脑部疾病亨廷顿病
研究团队表示，人类历史上首次成功治疗了亨廷顿病。这是一种毁灭性的遗传性疾病，会导致神经细胞死亡并引发快速衰退直至死亡。
迄今为止，该疾病尚无治愈方法或可改变病程的治疗手段。患者通常在出现症状后15至20年内死亡，症状包括注意力障碍、易怒、自杀倾向及其他精神健康问题，以及全身肌肉不受控制的运动。
据美国亨廷顿病协会统计，目前约有4.1万美国人出现症状，超过20万人存在遗传风险。
据BBC报道，伦敦大学学院研究人员开发出一种新型基因疗法，需通过长时间脑部手术给药。试验数据显示，该疗法使亨廷顿病的发展速度惊人地减缓了75%，有效为患者延长了数十年的"高质量生命"。伦敦大学学院亨廷顿病中心主任莎拉·塔布里齐向BBC表示："我们做梦都不敢想临床进展能减缓75%。"
这是医学科学的重大胜利，也为父母患有亨廷顿病的人群带来希望——因其有50%的遗传概率。
试验结果虽尚未正式发布或经同行评审，但乐观理由充分。BBC报道称，术后三年的认知与运动功能测试显示，疾病发展平均减缓75%。部分参与突破性研究的患者甚至避免了轮椅使用，尽管此前预计需要；一名曾因病提前退休的患者已重返工作岗位。
该基因疗法通过降低名为"亨廷顿蛋白"的毒性蛋白水平起效，这种蛋白会杀死脑神经元。利用基因编辑病毒，疗法促使神经元产生特定微小RNA以阻断该蛋白的生成。
伦敦大学学院神经科顾问医师埃德·怀尔德向BBC坦言："我们本可能永远看不到这样的结果，如今不仅证实其可行性，实际效果之显著令人震撼，这种情感难以言表。"他坦言想到疗法对患者家庭的影响时"有点眼眶湿润"。最理想的是，脑细胞不会在体内再生，这意味着该疗法"应可终身有效"。
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