据美国食品药品监督管理局（FDA）局长马丁·马卡里称，药物亚叶酸钙将帮助“数十万自闭症儿童”。但在马卡里于白宫活动上盛赞亚叶酸钙功效的次日，部分专家警告称，支持其热情的科学依据远未牢固。
这些研究者指出，该药物的疗效尚未确立，科学家尚不清楚应给予多少剂量以及人们应如何服用，且儿童安全性数据缺失。根据FDA当前计划，亚叶酸钙仅适用于少数自闭症患者。
所有这些已导致临床医生普遍困惑，他们也担忧马卡里和特朗普政府其他官员所创造的期望。
“我听到来自许多家庭的声音，”加利福尼亚大学洛杉矶分校心理学家凯瑟琳·洛德表示，“他们主要说：‘这是什么？我们该怎么办？’”
“我不想让大家对这是一剂神奇治愈药抱有过高期望，”加利福尼亚大学戴维斯分校分子流行病学家丽贝卡·施密特表示，“它并非适合所有人。”
维生素成为焦点
9月22日的一次宣布会上，马卡里宣布即将批准亚叶酸钙（一种维生素叶酸的形式），称其将“打开FDA认可的首条自闭症治疗途径的大门”。脑脊液中叶酸水平低的人有时会表现出与自闭症相关的特征，包括社交沟通障碍。这种状况称为脑叶酸缺乏症，可能由攻击身体自身蛋白质的异常抗体引起——在本例中，是确保叶酸进入大脑的蛋白质。
已有针对自闭症的亚叶酸钙（又称亚叶酸）临床试验，但迄今为止的研究规模较小。例如，一项近期临床试验招募了约80名2至10岁儿童，为其中约一半参与者提供亚叶酸补充剂。参与者及其医生均不知谁接受了补充剂、谁接受了安慰剂。接受补充剂的参与者在社交互动和语言技能方面报告的改善程度大于接受安慰剂的参与者。
试验发表后，部分研究者提出担忧，认为这些改善的评估具有主观性，且研究规模太小，无法检测反应中的细微差异。
呼吁更大规模试验
但加州阿利索维耶霍的家庭医生丹·罗斯尼奥尔表示，临床试验中规模并非唯一重要因素，他曾研究亚叶酸钙数据并有时将其开给自闭症儿童。他称，亚叶酸钙在试验中的效果足够显著，即使参与者数量少也能显现。具体而言，罗斯尼奥尔指出一项早期亚叶酸钙临床研究仅有48名儿童参与，但部分儿童在标准化言语评估中经历了显著改善。
“但若能对更多儿童开展更多研究就太好了，”他表示，“这样我们就能区分哪些儿童反应更好。”他解释，通常提交FDA批准用于自闭症的药物研究需包含数百名儿童数据，但为更大规模试验筹集资金一直困难。罗斯尼奥尔透露，他与同事已与特朗普政府展开讨论，以论证亚叶酸钙的适用性。
周一，特朗普政府表示，美国国立卫生研究院计划监测FDA预期批准的效果，并研究亚叶酸钙在自闭症患者中可能的更广泛益处。关于此类研究的设计方式，尚未公布任何细节。
非灵丹妙药
无论该疗法的疗效如何，它都不会是万能药。FDA拟议的批准（尚未最终确定）将仅适用于脑脊液中叶酸水平低的人群。纽约市自闭症科学基金会首席科学官艾莉西娅·哈利迪表示，这约占自闭症人群的7%—30%，具体取决于叶酸水平的测量方式。“家庭在社交媒体群组中说，‘我们现在就能开处方’，”她指出，“但这不会发生。”
自闭症成因复杂，被认为由多种因素导致。不太可能有一种疗法适用于所有自闭症患者。哈利迪强调：“如果有人告诉你他们找到了治愈自闭症的灵丹妙药，请怀疑他们。不会有单一病因和单一疗法。”
哈利迪表示，缺乏大规模试验数据意味着医生在确定处方剂量或儿童应在决定药物是否有效前服用亚叶酸钙多长时间时，将几乎无据可依。“我们希望最终会有指导方针，”她说。罗斯尼奥尔补充，大多数针对自闭症儿童的亚叶酸钙临床研究使用了相同剂量，这可为医生提供起点。
施密特指出，亚叶酸钙长期以来用于缓解化疗和免疫抑制治疗的某些副作用，在此背景下似乎安全。但几乎没有数据能证实其对自闭症儿童的安全性。“目前无证据显示真实危害，”她说，“但在这个人群中，相关证据仍严重不足。”
施密特特别担忧孕妇可能开始服用亚叶酸钙。“关于怀孕期间适当剂量等事项，了解更少，”她警告道。
假阳性结果
与此同时，多年来部分自闭症家庭一直在热切寻求亚叶酸钙，有时四处寻找愿意为其开处方的医生，尽管该药尚未获FDA批准用于自闭症治疗。罗斯尼奥尔表示，来自80个国家的人曾到访他的诊所，且他的两名自闭症子女从亚叶酸钙治疗中受益。
洛德提到，她认识一些神经科医生，尽管对数据不足有所顾虑，仍同意开处方以监测患者用药安全。她回忆，过去其他自闭症干预措施的小型临床试验结果曾让社区振奋，但当大型研究证明结果为假阳性时却带来失望。
伦敦自闭症研究与倡导慈善机构Autistica首席执行官詹姆斯·库萨克（本人是自闭症患者）表示：“在自闭症研究中极易产生假阳性发现。证明某物有效的科学门槛在该领域极高。”他强调，并非所有自闭症患者都在寻求治疗，部分群体的声音应被重视，但许多人认为特朗普政府制造的围绕自闭症的叙述具有污名化和负面性，“整件事是分散注意力的，浪费时间、资源和精力。”
库萨克呼吁，当务之急应是认识自闭症患者面临的不平等，并确保他们获得医疗保健、心理健康援助和就业支持。
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