开发新的、更好的疾病治疗方法始于对疾病本身的理解：症状是什么？哪些人群受影响？如何随时间进展？回答这些问题正是疾病自然史研究的目的。
自然史研究是一种观察性、非干预性研究，旨在追踪人类医学状况随时间的发生和发展过程。研究收集与结局相关的人口统计学、遗传学、环境学及其他变量。这些信息对于开发任何新疗法至关重要。
如今，随着来自多种来源的真实世界数据（RWD）的普及，自然史研究得以从大量患者健康旅程的纵向数据中获益——这些数据来自同一批受试者，能够持续追踪病情变化。
RWD正越来越多地为自然史研究提供多样化、代表性人群的纵向、实时疾病进展洞察，使临床研究人员对疾病有更深入的理解。
基石作用
充分了解疾病是设计并开展具有足够持续时间和临床意义终点的临床试验的前提。自然史研究对于识别患者群体、临床结局指标和生物标志物，以及生成外对照数据至关重要。自然史研究中的患者有时可作为历史对照，用于缺乏内部对照的研究，从而评估研究药物的疗效。
为了实现无干预条件下疾病进展的理解目标，自然史研究需要纵向数据。RWD是理想的数据源，因为它包含随时间从患者中收集的数据，能够捕获诊断、症状、检验结果、体征、影像、年龄、遗传学、生活质量等关键里程碑。
RWD：日益增长的资源
真实世界数据是指传统临床试验之外所有关于患者健康状况和医疗保健服务的信息。这一广阔领域包括电子健康记录（EHR）、索赔数据、可穿戴设备和患者登记。
RWD中有很大一部分是“非结构化”的，例如EHR中的临床记录，其格式不适合自动搜索或查询。历史上，由于非结构化数据需要大量人工处理，RWD无法以任何实际方式获取。但人工智能（AI）和自然语言处理（NLP）技术的进步使得从这些来源中快速提取有意义的数据成为可能。
如今，RWD能够提供患者体验的广阔视野，并且相比临床试验中通常收集的信息具有多项优势，包括获取纵向洞察以及观察多样化患者群体的机会。
通过从RWD中提取经过精心整理、适合用途的数据模块，临床研究人员可以全面了解疾病进展，从而指导治疗开发和临床试验设计，并更好地理解患者旅程。
自然契合
RWD非常适合用于自然史研究。不受控于试验环境的RWD的丰富性能够带来一系列益处并提高研究效率。
在自然史研究中使用RWD的一个关键优势是获得多样化和有代表性的数据。RWD覆盖广泛的患者群体，包括患有合并症、不同年龄段和不同种族的人群。这些特性提高了研究的泛化能力。
RWD还能提供纵向洞察。RWD易于捕捉疾病进展、症状演变和治疗模式在长时间连续期间的变化，这对于理解疾病（尤其是慢性病）的进展至关重要。
在患者群体较小的罕见病中，RWD可以发挥特别重要的作用。RWD能够弥合知识差距，识别生物标志物，定义患者群体，并建立评估治疗效果的外对照臂。
RWD还有助于比较不同治疗方法在真实场景中的效果，并具有较高的外部效度。由于数据来自常规临床实践，它能更准确地反映真实临床结局，弥合对照研究与实际应用之间的差距。
此外，RWD为自然史研究过程带来了效率和成本效益。通过利用现存的常规收集数据（如电子健康记录、临床记录），研究团队可以加快时间表，降低前瞻性研究的成本。
数据质量至关重要
一句熟悉的警示值得重复：任何研究的质量都取决于所依赖的数据质量——这一真理同样适用于自然史研究和RWD的使用。
尽管AI技术和机器学习工具取得了快速进展，但从非结构化RWD中整理出有意义的数据集的过程仍需临床和领域专家的细心监督和指导。研究组织有必要提出问题并彻底审查RWD的来源和供应商，以确保数据集质量高且研究就绪。
如今，经过恰当处理的RWD在药物开发的各个方面都证明了自己的价值，从自然史研究、试验设计、上市后监测到商业化。
加速历史
很明显，自然史研究的未来越来越依赖RWD以及AI工具在复杂数据集分析中的应用。
好消息是，我们已经在看到收益。RWD正在带来比传统前瞻性自然史研究更深入的洞察、更完善的疾病理解以及更准确的患者群体和疾病进展图像。
通过帮助定义患者群体、创建外对照臂并提供对罕见病的及时洞察，RWD正在有效加速研究进程，并支持重要新疗法的开发。
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