在神经退行性疾病研究领域取得了一项里程碑式进展，英国已启动全球最大的临床试验，旨在寻找能够减缓或阻止帕金森病进展的治疗方法。
帕金森病是全球增长最快的神经系统疾病，其特征是运动和认知功能逐渐衰退。目前尚无治愈方法，现有治疗仅能管理症状而无法阻止疾病进展。
此次试验不仅为英国患者带来希望，也为印度等国家带来了曙光，这些国家正目睹帕金森病诊断率急剧上升，尤其是年轻人群。
这项价值2600万英镑的埃德蒙·J·萨夫拉帕金森病临床试验加速计划(EJS ACT-PD)是由伦敦大学学院(UCL)和纽卡斯尔大学牵头，与全球主要研究机构和慈善组织合作开展的。该研究采用突破性的多臂多阶段(MAMS)试验设计——允许同时测试多种治疗方法，并将药物评估时间缩短多达三年。
目前，英国40多家医院正在招募1,600名参与者，伦敦大学学院和纽卡斯尔大学已开始初步登记。预计到2026年4月，将有更多试验点加入。英国的帕金森病患者可以通过专门的在线门户网站表达参与意向。
该试验将首先评估两种再利用药物：一种降压药和另一种用于治疗前列腺增大的药物——两者均具有良好的安全记录。随着研究的推进，数据将被持续监测。无效的治疗方法将被剔除，有前景的候选药物将被推进，并可在同一基础设施内灵活添加新的治疗方案。
"我们的目标是超越症状缓解，"伦敦大学学院女王广场神经学研究所的神经科医生、联合首席研究员托马斯·福尔蒂涅教授表示。"我们优先考虑有可信前期证据的化合物，并致力于建立一个可作为未来神经退行性疾病试验模型的框架。"
MRC-NIHR疗效和机制评估计划主任约翰·辛普森教授称赞该项目是寻找变革性疗法的"里程碑时刻"。"这种协作式、可扩展的试验模式是加速生命科学领域创新的关键，"他表示。
该研究由医学研究理事会(MRC)、国家健康与护理研究所(NIHR)、帕金森病英国组织、治愈帕金森病组织、迈克尔·J·福克斯基金会、约翰·布莱克慈善基金会、盖茨比慈善基金会和范安德尔研究所共同资助。
除了核心目标外，该试验还整合了子研究——探索使用可穿戴数字设备实时监测症状，以及研究生物样本中帕金森病的分子生物标志物。这些组成部分由迈克尔·J·福克斯基金会和伦敦大学学院医院生物医学研究中心支持。研究交付网络(RDN)正在支持该试验的全国实施。
对此发展，德里人类行为及相关科学研究所(IHBAS)主任、运动障碍专家拉金德尔·达米贾博士表示，该试验为印度带来了希望，印度目前拥有全球绝对数量最多的帕金森病患者之一。
"印度正目睹一个令人担忧的趋势：越来越多的年轻人被诊断出患有帕金森病，"达米贾博士说。"虽然全球平均发病年龄在60岁以上，但国家心理健康与神经科学研究所(NIMHANS)的数据显示，许多印度患者在22至49岁之间出现症状，被归类为早发型帕金森病病例。英国的这一举措有助于加速突破，使印度患者也能受益。"
达米贾博士（未参与该研究）表示，估计到2050年，印度的帕金森病病例可能会急剧增加，这凸显了研究合作和获取新兴疗法的紧迫性。"该试验提供了一个有希望的模式——无论是在科学严谨性还是国际合作方面——印度等国家可以借鉴并在此基础上发展，"他补充道。
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