核心要点:
接受氢化可的松治疗以预防支气管肺发育不良的早产儿,在学龄早期阶段的认知、运动或学业表现延迟率方面,与接受安慰剂的儿童相比未显示任何差异。然而,接受氢化可的松治疗的儿童体重低于安慰剂组。
研究方法:
- 研究人员在美国19个临床中心对支气管肺发育不良试验中的氢化可的松治疗进行了前瞻性结局随访研究,旨在评估该新生儿期治疗方案对高风险早产儿童年期功能结局的影响。
- 2011年至2018年间出生、胎龄不足30周且需插管的婴儿,在出生后14至28天被随机分配接受为期10天的递减剂量氢化可的松治疗或安慰剂。
- 存活至学龄早期的参与者于2017年至2024年间接受评估;氢化可的松组包含272名儿童(随访时平均年龄5.3岁,55.9%为女孩),安慰剂组包含273名儿童(随访时平均年龄5.4岁,39.6%为女孩)。
- 主要结局为功能障碍,定义为存在认知延迟、运动延迟、学业表现延迟或功能运动能力低下中至少一项。次要结局包括主要结局的各个组成部分。
关键发现:
- 在学龄早期阶段,氢化可的松组(71.3%)与安慰剂组(73.3%)的功能障碍率未观察到显著差异(校正相对风险0.99;95%置信区间0.89-1.10)。
- 研究发现两组在认知延迟、运动延迟、学业表现延迟或功能运动能力低下发生率方面均无显著差异。
- 氢化可的松组儿童平均体重低于安慰剂组(19.7千克 vs 20.7千克),且体重指数超过第90百分位的可能性更低(12.1% vs 20.7%)。
临床意义:
研究作者指出:“当前研究证实该治疗方案对学龄期功能结局无显著改善作用,但也为氢化可的松在这些患者中的长期安全性提供了重要依据。”“本研究证明,本试验中评估的氢化可的松治疗方案不应用于预防支气管肺发育不良(BPD)或改善插管极早产儿的长期功能结局。”
研究来源:
本研究由美国费城儿童医院的医学博士、医学科学硕士莎拉·B·德毛罗(Sara B. DeMauro, MD, MSCE)领导,于2025年12月8日在线发表于《美国医学会杂志·儿科学》(JAMA Pediatrics)。
研究局限性:
严格的纳入标准和较低的同意率可能影响研究结果对更广泛人群的适用性。
利益披露:
本研究获得美国国家心肺血液研究所、国家推进转化科学中心等机构的资助。其中一位作者报告其为Thrive Neuromedical公司的联合创始人并持有股权。
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