一种被拒绝用于英国国家医疗服务体系（NHS）的阿尔茨海默病药物，据研究人员声称，可减缓疾病进展达八年。莱卡单抗已在英国获批使用，但由于监管机构认为其益处“过小”不足以证明成本合理，NHS将不会提供该药物。
在圣迭戈举行的阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上公布的真实世界数据，对比了疾病早期接受治疗的患者与未接受治疗患者的病情发展。研究人员发现，长期使用莱卡单抗（也称为Leqembi，由卫材公司生产），可使脑内淀粉样蛋白水平较低且早期开始治疗的患者，从轻度认知障碍进展到中度阿尔茨海默病的时间延迟8.3年。
会议还展示了该药物注射剂版本的数据，表明未来可能比当前静脉输液给药方式更具可及性。阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士评论称：“数十年来，阿尔茨海默病患者一直迫切等待能延缓疾病进展的疗法。这项关于莱卡单抗真实世界应用的新数据令人鼓舞，表明早期治疗可带来更大获益。注射剂版本若能保持与现有静脉制剂相似的副作用风险，将使未来可获得治疗的患者更便捷地接受治疗。我们仍需明确疾病进展延缓对患者日常生活的影响，例如能否帮助他们更长时间保持独立生活能力。”
他补充道：“此类突破性疗法只有在患者获得早期准确诊断时才能发挥价值。目前英国约有100万痴呆症患者，其中超过三分之一未获确诊。尽管莱卡单抗暂未纳入NHS，但希望已现——130余种阿尔茨海默病药物正处于临床试验阶段。英国政府必须立即行动，改善痴呆症诊断体系并为NHS做好新疗法落地准备。”
另一种阿尔茨海默病药物多奈单抗同样获准在英国使用但被NHS拒绝。多奈单抗与莱卡单抗均属靶向抗体药物，通过结合在阿尔茨海默病患者大脑中积聚的淀粉样蛋白，帮助清除沉积物从而延缓认知衰退。这类药物因直接针对疾病已知成因而非仅缓解症状，代表了研究领域的重大突破。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）在六月发布的最终草案指南中指出，这些疗法可将轻度阿尔茨海默病进展至中度的进程延缓4至6个月，但因其“至多提供有限获益”且不符合成本效益原则，无法在NHS提供。去年，英国国家医疗服务体系英格兰分部曾发布简报称，引进此类药物的年度成本可能高达5亿至10亿英镑。阿尔茨海默病是痴呆症最常见形式，据阿尔茨海默病协会统计，英国今日出生的每三人中就有一人将在一生中罹患痴呆症，预计到2040年英国患者人数将达140万。
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