一项被英国国民保健服务拒绝使用的"突破性"阿尔茨海默病药物,经研究人员证实可延缓疾病进展达八年之久。尽管该药物已在英国获批上市,但国家卫生与临床优化研究所认定其"获益过小",不足以证明高昂成本的合理性。
然而,通过对比早期接受治疗患者与未治疗患者的真实世界数据发现,该药物可使疾病进展延缓超过八年。在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验会议上公布的数据显示,卫材公司研发的仑卡奈单抗(又称Leqembi)对脑内淀粉样蛋白水平较低且处于疾病早期的患者,可将轻度认知障碍发展为中度阿尔茨海默病的进程延缓8.3年。
目前该药物需通过静脉滴注给药,但会议同时展示了注射剂型的研究数据,表明未来有望提升药物可及性。阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士评论称:"数十年来,阿尔茨海默病患者一直期盼能延缓疾病进展的疗法。这项关于仑卡奈单抗真实世界应用的新数据令人鼓舞,表明早期治疗可能带来更大获益。注射剂型与现有静脉制剂具有相似副作用风险的可能性,将使未来可获得治疗的患者更便捷地接受治疗。"
他补充道:"我们仍需明确疾病进展延缓对患者日常生活的实际意义,例如能否帮助患者维持更长时间的独立生活能力。此类突破性进展要产生实效,必须建立早期精准诊断体系。英国现有超百万痴呆患者,其中逾三分之一未获确诊。尽管仑卡奈单抗暂未纳入国民保健服务,但130余种阿尔茨海默病在研药物预示希望已至。英国政府必须立即行动,提升痴呆诊断能力并为国民保健服务部署新疗法做好准备。"
另一款阿尔茨海默病药物多奈单抗同样获批英国使用但遭国民保健服务拒绝。多奈单抗与仑卡奈单抗均属靶向抗体药物,通过结合导致阿尔茨海默病的淀粉样蛋白,帮助清除脑内蛋白沉积以延缓认知衰退,代表了从单纯缓解症状到针对病因治疗的重大科研突破。
今年六月发布的最终草案指南中,国家卫生与临床优化研究所指出,这些疗法仅能将轻度至中度阿尔茨海默病的进展延缓四至六个月,且"最多仅提供有限获益",因此不符合国民保健服务的成本效益标准。
【全文结束】


