对于瑞普穆恩(Replimune)的黑色素瘤候选药物RP1来说，第二次尝试并未带来好运。继去年7月拒绝该免疫疗法后，美国食品药品监督管理局(FDA)如今再次驳回了这家生物技术公司重新提交的申请。
在首次拒绝时，FDA认定瑞普穆恩与百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)的Opdivo联合使用的溶瘤病毒RP1的1/2期Ignyte试验"不够充分且控制不当"，同时指出患者群体的异质性使得解读试验结果变得困难。
在4月10日发布的完整回复函中，FDA表示，治疗产品办公室和肿瘤卓越中心的审评人员"一致认为所提供的数据不足以证明其有效性"。
这一决定使RP1的未来陷入不确定性。瑞普穆恩在2月份向美国证券交易委员会提交的一份文件中警告称，第二次拒绝可能导致公司"确定RP1的开发不再可行"。
在一份新闻稿中，瑞普穆恩表示不同意FDA不批准RP1的决定。
"鉴于支持该药物强效性和良好安全性的数据，FDA未能行使监管灵活性来满足患者需求，这令人深感失望，"瑞普穆恩首席执行官苏希尔·帕特尔(Sushil Patel)博士在声明中表示。
"每年约有8,500名晚期黑色素瘤美国患者死亡。该国顶尖的黑色素瘤专家支持RP1的数据。患者和护理人员迫切要求加快审批。但所有这些都遭遇了不一致的沟通和支离破碎、进展缓慢的监管流程，这显然使美国创新处于风险之中，"帕特尔继续说道。
"正如我们之前所沟通的，如果没有及时的加速批准，RP1的开发将不可行，"这位CEO补充道。"我们对那些为患者不懈工作的忠诚员工感到心碎，但在此时我们别无选择，只能裁员，包括大幅缩减在美国的制造业务。"
根据4月13日向马萨诸塞州提交的官方裁员通知，这家生物技术公司因此次拒绝将裁减63名员工。
RP1，正式名称为vusolimogene oderparepvec，是一种经过基因工程改造的单纯疱疹病毒株，旨在将患者的免疫系统武装起来对抗癌细胞。
不出所料，瑞普穆恩的股价在拒绝消息公布后暴跌，从周四收盘价5.91美元跌至周五美国东部时间上午11:05的4.76美元，跌幅约20%。这家总部位于马萨诸塞州的生物技术公司此前在重新提交RP1申请后曾经历股价上涨。
在此次审查中，FDA重新分析了Ignyte试验的数据，并考虑了瑞普穆恩在重新提交申请时添加的正在进行的3期试验的新数据。
即使重新审视，该机构仍然认为Ignyte数据"并未改变我们最初的结论"，即该试验未达到标准。对于瑞普穆恩希望可能对其有利的新试验数据，监管机构指出，目前仅治疗了计划患者群体的10%。
FDA还强调，缺乏反应持续时间数据以及"由于缺乏对该分析的预先规定，难以解释无进展生存数据"是忽视所添加试验的理由。
在特朗普政府第二任期领导下，FDA因出乎意料的拒绝决定而声名狼藉。Stat的一份报告显示，这些决定大多与生物制品评价与研究中心即将离任的主任维奈·普拉萨德(Vinay Prasad)博士有关。然而，瑞普穆恩RP1的首次拒绝归因于当时担任肿瘤卓越中心主任的机构资深人士理查德·帕兹杜尔(Richard Pazdur)博士。
但在短暂执掌药物评价与研究中心后，帕兹杜尔已从该机构退休，拒绝函指出瑞普穆恩的第二次审查是由与监督第一次审查不同的团队进行的。
编辑注：本报道于4月13日美国东部时间上午10:15更新了瑞普穆恩的评论，并于4月14日美国东部时间上午10:30更新了更多裁员信息。
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