亚叶酸（又称亚叶酸，一种需处方的合成维生素B9）被特朗普政府宣称可减轻部分自闭症症状，但研究或治疗自闭症的专家几乎一致认为，该药物应在推广给儿童或成人前进行更深入研究。
美国食品药品监督管理局（FDA）于周一宣布，正推进亚叶酸片剂用于特定自闭症患者的审批流程。然而许多研究者质疑该批准为时过早，因为仅有少数小型试验（主要在美国境外进行）表明亚叶酸对自闭症儿童可能有效。多位专家向美国全国广播公司新闻表示，FDA的批准可能给家庭带来虚假希望——并非所有自闭症儿童都符合用药条件，即使符合，疗效也存在不确定性。
数十年来，科学家一直在寻找能显著减轻自闭症症状的药物，但极少有药物达到FDA通常设定的安全性和有效性严格标准。在周一之前，FDA仅批准过两种治疗自闭症相关易怒症状的药物，尚无药物能解决自闭症相关的沟通障碍、社交困难或重复行为问题。
自闭症科学基金会首席科学官艾莉西娅·霍拉迪表示："科学家们并非二十年来盯着肚脐发呆不研究自闭症疗法，他们一直在努力，但FDA的批准标准始终很高。"该基金会资助循证自闭症研究，明确不推荐亚叶酸作为治疗方案，并强调需要更多研究。她补充道："亚叶酸未达到FDA批准标准，但本届政府仍执意推进，这算不上胜利。"霍拉迪还指出，白宫简报会将该药宣传为"自闭症家庭的突破性进展"，与FDA批准细节不符。
FDA在新闻稿中说明，该药获批适用于脑叶酸缺乏症患者——一种以大脑维生素B9（叶酸）水平偏低为特征的罕见神经疾病。部分研究者推测该病与自闭症相关，但并非所有自闭症患者都患有此症（霍拉迪估计约10%-30%的自闭症患者存在此问题）。亚叶酸可帮助叶酸进入大脑，理论上可能改善语言沟通能力或减轻易怒、重复行为等自闭症症状，但尚无证据表明它能完全消除症状。
西北大学费恩伯格医学院儿科助理教授雷切尔·福勒博士表示："我仍希望亚叶酸能成为帮助特定患者群体的工具，但尚未确定它必然对所有自闭症患者有效。"特朗普总统在简报会上称该批准"给众多自闭症患儿家长带来改善生活的希望"，医疗保险和医疗补助服务中心负责人梅赫梅特·奥兹称此为"挽救生命的举措"，FDA局长马蒂·马卡里估计"数十万儿童将受益"。然而卫生与公众服务部后续声明强调，亚叶酸"并非自闭症的治愈手段"，"可能仅对部分儿童的言语缺陷改善有效"。
宾夕法尼亚大学精神病学教授戴维·曼德尔指出，叶酸假说基于相对薄弱的科学依据："我们没有充分的大规模研究证明自闭症人群中存在显著比例的叶酸缺乏者。"亚叶酸在癌症患者中副作用相对轻微，但高剂量可能导致肠胃问题，或增加服用抗癫痫药物者的癫痫风险。该药常用于结直肠癌等消化道癌症的常规治疗方案，通过增强化疗药物5-氟尿嘧啶的效果发挥作用；少数情况下用于缓解高剂量甲氨蝶呤的副作用。
霍拉迪强调，针对自闭症的亚叶酸试验虽观察了副作用，但未专门评估药物安全性。她指出各研究剂量差异显著，部分受试者同时接受行为疗法，难以确定症状改善是否由亚叶酸引起。曼德尔表示最大规模试验仅80名参与者，样本量过小无法得出明确结论："若寻求FDA批准，试验应纳入数百名儿童。"
亚叶酸需跨越最后障碍才能用于部分自闭症患者。FDA正与该药品牌生产商葛兰素史克（GSK）合作更新药品标签，GSK声明尚需提交包含自闭症新适应症的药物申请。奥兹称亚叶酸处方将被医疗补助计划覆盖，私营保险公司可能跟进。但曼德尔担忧预期中的医疗补助削减将迫使许多家庭自费购买，甚至转向网购非处方叶酸补充剂——此类产品缺乏质量检测且剂量难以确认。
美国癌症协会首席科学官威廉·达胡特警告，自闭症领域对亚叶酸的兴趣可能影响癌症患者的药物供应："我们曾遭遇该药短缺，若需求激增，未来可能再现短缺。"
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