未来医学
通过靶向疾病的根源，细胞和基因治疗有望从治疗症状转向治愈疾病。
过去一百年来，我们对待医学的方式以及诊断、治疗和战胜疾病的方法发生了显著变化。从X光到DNA测序，知识和技术的快速进步意味着曾经被视为终身判决的疾病现在可以被克服或至少更有效地管理。
然而，尽管取得了这些令人难以置信的进步，仍有许多疾病和失调无法治愈，并继续对许多人的生活造成巨大破坏。例如，发达国家中有五分之一的人会患上心力衰竭，而全球约有5000万人患有阿尔茨海默病或相关痴呆症。
但是，如果我们能有一种方法战胜这些以前无法治疗的疾病呢？如果我们能深入疾病的根本原因并将其源头阻止呢？
这正是细胞和基因治疗试图实现的目标。
科学家们正处于一个医学新领域重大突破的边缘，这将为医疗保健创造一种新范式——一种可能通过聚焦于我们身体的基石——基因和细胞——来治愈甚至最棘手疾病的方法。细胞和基因治疗从分子层面审视疾病，旨在替换受损或功能失调的分子。
以下是具体方式：
什么是细胞治疗？
简单来说，细胞治疗是利用活细胞使患者好转。实际上，当然，这要复杂得多。
将活细胞转移到患者体内以减轻或治愈疾病的想法并不新鲜——输血已经存在了近一个世纪，首次骨髓移植也是在50多年前。但在过去几十年里，干细胞研究的重大进展使得我们能够培育和重新编程细胞，通过用健康的新细胞替换受损细胞来帮助身体自我修复。
人体由大约200种不同类型的细胞组成，每种细胞专门执行特定角色。干细胞是尚未分化的细胞。它们是身体的多面手，所有类型的细胞和组织都由它们形成。这使得它们极具价值。
约翰·格登（John Gurdon）和山中伸弥（Shinya Yamanaka）的开创性工作意味着科学家现在能够将成体细胞（如称为成纤维细胞的皮肤细胞）转化为所谓的诱导多能干细胞（iPSCs）。这些重新编程的细胞理论上可以分化为几乎任何类型的细胞，因此几乎任何组织类型。
这为快速发展的、令人兴奋的再生医学领域奠定了基础——在再生医学中，源自患者（自体细胞）或供体（异体细胞）的细胞在体外进行工程化和培养，然后转移到患者体内以修复或替换受损细胞。
例如，蓝岩治疗公司（BlueRock Therapeutics）正在使用iPSCs作为平台，制造和替换因神经、心血管或免疫疾病而丢失或受损的细胞，这些细胞是身体自我修复所需的。该公司的目标是逆转诸如帕金森病等毁灭性疾病的症状——帕金森病是世界上增长最快的神经退行性疾病。
什么是iPSCs？
什么是基因治疗？
许多疾病是由功能失调的基因和/或导致某种疾病（如血友病、亨廷顿病或镰状细胞性贫血）的突变引起的。基因治疗专注于使用遗传物质作为药物，纠正或替换导致疾病的异常基因功能。
基因治疗可以采取多种形式。离体基因治疗通过从患者体内分离具有遗传缺陷的细胞，在培养物中培养这些细胞，将治疗性基因引入细胞，然后将这些细胞转移到体内以帮助对抗疾病。另一方面，体内基因治疗将功能正常的基因插入到载体或递送系统（如非致病性、非复制型病毒）中，然后直接注射到血液中。
例如，Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）是体内基因治疗的先驱。AskBio的科学联合创始人Jude Samulski首次证明腺相关病毒（AAV）可以被克隆用于治疗目的。AAV是一种无害病毒，经过生物工程改造，携带健康基因进入患有遗传疾病的患者的目标细胞中。
治愈不治之症？
细胞和基因治疗共同可能改变我们对抗疾病的方式。到目前为止，这一医学新领域取得的最大进展是在肿瘤学领域。例如，CAR-T疗法涉及提取和重新编程T细胞（一种免疫细胞），使其更有效地检测和杀死癌细胞，已显示出巨大潜力。
未来令人无比兴奋——细胞和基因治疗可能导致更精准、个性化的治疗。这也可能意味着我们最终找到战胜那些曾经被认为无法治愈的疾病的方法。
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