彭博社讯——在唐纳德·特朗普总统于9月22日支持将癌症药物亚叶酸用于自闭症治疗后，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布将批准其用于治疗在部分自闭症患者中出现的脑叶酸缺乏症。
什么是亚叶酸？与叶酸有何区别？
亚叶酸是一种相对廉价的叶酸衍生物通用药物，叶酸也被称为维生素B9。该药物数十年前已获FDA批准，目前主要用于减轻部分癌症患者的化疗副作用。而叶酸则常见于孕妇产前补充剂中，用于支持胎儿健康发育。
亚叶酸如何帮助自闭症患者？
研究人员发现部分自闭症患者存在脑叶酸缺乏症（CFD）。2021年发表的一项荟萃分析显示，自闭症谱系障碍患者中CFD的综合患病率约为38%。在CFD患者中，叶酸无法有效输送至大脑。亚叶酸被认为有助于叶酸进入中枢神经系统，从而改善语言能力并缓解其他症状。
亚叶酸对自闭症治疗有效吗？
在小型临床试验中，亚叶酸已显示出改善自闭症儿童语言交流和社交能力的初步效果。非营利组织"自闭症之声"（Autism Speaks）指出，对治疗反应最佳的儿童体内存在阻断脑细胞叶酸受体的抗体，该组织曾资助亚叶酸相关研究。
亚利桑那州凤凰城罗西尼奥尔医疗中心（Rossignol Medical Center）儿科神经学家理查德·弗赖（Richard Frye）最早开展了针对自闭症患者的亚叶酸研究。他在一项小型安慰剂对照试验中证实，与安慰剂相比，持续12周的高剂量亚叶酸治疗显著改善了语言交流指标。
今年早些时候，弗赖关于自闭症儿童的研究成果迅速传播，导致亚叶酸处方量大幅上升。医生可依法将已获批药物"超说明书使用"（off label），即用于未经批准的适应症。
弗赖的研究结果已在法国、中国、伊朗和印度等至少四个国家的类似小型试验中得到验证。
然而，研究人员警告称，这些研究仍处于早期阶段，需开展更大规模的多中心试验以确认亚叶酸对自闭症治疗的安全性和有效性。
西北大学费恩伯格医学院发育行为儿科学系教授雷切尔·福勒默（Rachel Follmer）表示："医学界仍持高度谨慎态度，我们需要更多科学证据才能安全推荐其作为医疗手段。"她强调需要更大规模的研究专门评估该药物对自闭症儿童的安全性，并指出历史上曾有治疗方法在早期研究中显效，却在后续大规模对照试验中失效的案例。
根据临床试验注册网站clinicaltrials.gov的信息，弗赖目前正开展针对自闭症儿童的后续研究。
弗赖在谈及亚叶酸时表示："它并非治愈手段，但能显著改善许多儿童的功能。我认为这是为自闭症儿童提供治疗并提升其生活能力的重要进展。特朗普政府认可此类疗法的存在，为许多家庭带来了希望。"
亚叶酸可能有哪些副作用？
亚叶酸通常耐受性良好，但在极少数情况下可能引发皮疹、瘙痒、喘息和癫痫发作。
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