"将一种药物送到第一位患者手中的参与人数相当于一本小电话簿。这可能是数百人，甚至是一两千人，具体取决于工作的性质。它需要来自各种不同学科的人，从可能是第一个将基因与疾病联系起来的遗传学家，到试图理解如何制造一种能与生物化学家分离的蛋白质相互作用的化学物质的化学家，再到药剂师，他们将确定如何将这种化学物质放入某种递送装置（我们称之为药片或注射剂）中，并尝试预测该药物在患者或大群体中的行为。涉及的学科范围非常广泛。"
John Leonard, M.D., Abbott公司
现代药物研发是合作的产物。许多领域都做出了贡献，特别是在构建基础科学方面。公共和私人组织在将基础研究转化为医学方面发挥着独特但日益相互依存的作用。
药物研发过程
前期研究
了解疾病
在发现任何潜在新药之前，研究人员会尽可能了解要治疗的疾病，并揭示其根本原因。他们试图了解基因如何改变，这如何影响它们编码的蛋白质，以及这些蛋白质如何在活细胞中相互作用，这些受影响的细胞如何改变它们所在的特定组织，最后疾病如何影响整个患者。这些知识是治疗问题的基础。
靶点识别
选择药物靶向的分子
一旦他们对疾病的潜在原因有足够的了解，制药研究人员就会为潜在的新药选择一个"靶点"。靶点通常是一个分子，如基因或蛋白质，它与特定疾病有关。即使在药物研发的早期阶段，研究人员选择一个"可药物化"的靶点也至关重要，即可以与药物分子相互作用并受其影响的靶点。
靶点验证
测试靶点并确认其在疾病中的作用
选择潜在靶点后，科学家必须证明它确实参与了疾病，并且可以被药物作用。靶点验证对于帮助科学家避免看似有希望但最终走入死胡同的研究路径至关重要。研究人员通过在活细胞和疾病动物模型中进行的复杂实验，证明特定靶点与所研究疾病的相关性。
药物发现
寻找有前景的分子（"先导化合物"） 可能成为药物
在充分了解疾病的基础上，药剂师准备开始寻找药物。他们寻找可能作用于靶点以改变疾病进程的分子或"先导化合物"。如果在长期的测试中成功，先导化合物最终可能成为一种新药。
早期安全测试
对有前景的化合物进行初步测试
先导化合物要经过一系列测试，以提供对先导化合物安全性的初步评估。制药研究人员测试每个先导化合物的吸收、分布、代谢、排泄和毒理学（ADME/Tox）特性，或"药代动力学"。成功的药物必须：
• 被吸收到血液中，
• 分布到体内的适当作用部位，
• 高效有效地代谢，
• 成功地从体内排出，
• 证明无毒。
这些研究有助于研究人员在发现过程的早期优先考虑先导化合物。ADME/Tox研究在活细胞、动物和通过计算模型进行。
先导化合物优化
改变候选先导化合物的结构以改善特性
通过初步筛选的先导化合物然后被"优化"，或改变以使它们更有效和更安全。通过改变化合物的结构，科学家可以赋予它不同的特性。例如，他们可以使其不太可能与体内的其他化学途径相互作用，从而减少副作用的可能性。
临床前测试
实验室和动物测试以确定药物是否足够安全以进行人体测试
拥有一个或多个优化化合物后，研究人员将注意力转向对它们进行广泛测试，以确定是否应该继续进行人体测试。药剂师进行体外和体内测试。体外测试是在实验室中进行的实验，通常在试管和烧杯中进行（"vitro"在拉丁语中是"玻璃"的意思），而体内研究是在活细胞培养物和动物模型中进行的（"vivo"在拉丁语中是"生命"的意思）。科学家试图了解药物如何工作及其安全性概况。美国食品药品监督管理局（FDA）要求在候选药物可以在人体中研究之前进行极其彻底的测试。
在此阶段，研究人员还必须研究如何制造足够数量的药物用于临床试验。在实验室小规模制造药物的技术不容易转化为大规模生产。这是第一次规模放大。如果药物获准用于一般患者群体，药物将需要进一步扩大规模。经过数年的密集工作，发现阶段结束。从大约5,000到10,000种化合物开始，科学家现在已经将数量减少到一到五种分子，即"候选药物"，这些药物将在临床试验中进行研究。
研发过程
新药临床试验申请（IND）和安全性
在开始临床测试之前向FDA提交IND；通过机构审查委员会确保临床试验志愿者的安全性 在任何临床试验开始之前，研究人员必须向FDA提交新药临床试验申请（IND）。申请包括临床前工作的结果、候选药物的化学结构及其在体内的作用方式、任何副作用列表和制造信息。IND还提供了一个详细的临床试验计划，概述了研究将如何、在哪里以及由谁进行。
FDA审查申请以确保参与临床试验的人员不会面临不合理风险。除了IND申请外，所有临床试验必须由试验将在其中进行的机构的机构审查委员会（IRB）审查和批准。此过程包括制定适当的知情同意书，所有临床试验参与者都需要签署。
统计学家和其他人员不断监控可用的数据。如果出现问题，FDA或赞助公司可以随时停止试验。在某些情况下，研究可能会停止，因为候选药物表现得如此之好，以至于对接受安慰剂或另一种药物的患者隐瞒它是不道德的。最后，赞助研究的公司必须向FDA和IRB提供关于临床试验进展的全面定期报告。
I期临床试验
在一小群健康志愿者中进行初步人体测试
在I期试验中，候选药物首次在人体中进行测试。这些研究通常在约20至100名健康志愿者中进行。I期试验的主要目标是发现药物在人体中是否安全。研究人员研究药物的药代动力学：它是如何被吸收的？它是如何代谢并从体内消除的？他们还研究药物的药效学：它是否引起副作用？它是否产生预期的效果？这些密切监测的试验旨在帮助研究人员确定安全的剂量范围以及是否应继续进一步开发。
II期临床试验
在一小群患者中进行测试
在II期试验中，研究人员评估候选药物在约100至500名患有被研究疾病或状况的患者中的有效性，并检查与药物相关的可能的短期副作用（不良事件）和风险。他们还努力回答这些问题：药物是否按预期机制工作？它是否改善了相关状况？研究人员还分析使用药物的最佳剂量强度和时间表。如果药物继续显示出前景，他们将为更大规模的III期试验做准备。
III期临床试验
在大量患者中进行测试以证明安全性和有效性
在III期试验中，研究人员在较大数量（约1,000-5,000）的患者中研究候选药物，以生成关于药物安全性、有效性和整体效益-风险关系的统计学上显著的数据。这一阶段的研究对于确定药物是否安全有效至关重要。它还为标签说明提供了依据，以确保药物的正确使用（例如，关于与其他药物潜在相互作用的信息）。
III期试验既是最昂贵的也是最长的试验。美国和世界各地的数百个站点参与研究，以获得大量且多样化的患者群体。协调所有站点及其数据是一项艰巨的任务。在III期试验（甚至在I期和II期）期间，研究人员还在进行许多其他关键研究，包括全面生产的计划和为FDA批准所需的复杂申请的准备。
新药申请（NDA）和批准
向FDA提交批准申请
一旦所有三个阶段的临床试验完成，赞助公司会分析所有数据。如果研究结果证明实验性药物既安全又有效，公司会向FDA提交新药申请（NDA）——可能长达100,000页或更多——请求批准销售该药物。NDA包括前几年工作的所有信息，以及新药的制造和标签建议。
制造
从小规模到大规模制造是一项重大任务。在许多情况下，公司必须建造新的制造设施或重建旧设施，因为不同药物的制造过程不同。每个设施都必须符合FDA关于良好生产规范（GMP）的严格指南。
大规模制造高质量药物化合物需要极大的关注。例如，想象一下尝试大规模制作蛋糕——确保配料在混合物中均匀分布，确保其均匀加热。大多数药物的制造过程比这更复杂。几乎没有其他行业需要这种水平的制造技能。
持续研究和IV期试验
即使在批准后，对新药的研究仍在继续。当越来越多的患者开始使用该药物时，公司必须继续密切监测它并向FDA提交定期报告，包括不良事件案例。此外，FDA有时会要求公司在"IV期"研究中对已批准的药物进行额外研究。这些试验可以评估长期安全性或新药如何影响特定患者亚群。
"我对制药行业的召唤是个人的。当我还是个孩子时，我患有一种叫做风湿热的疾病，它来自链球菌性咽喉炎。它对我的心脏有影响，作为一个孩子——在我上三年级时——我无法与其他孩子一起玩耍。事实上，我不得不躺在床上几个月并被抱着。我服用的一种药物使我能够再次站起来，而这种药物就是我今天工作的公司制造的。这就是为什么我加入了制药行业。"
Andrew Dahlem, Ph.D.
礼来公司（Eli Lilly and Company）
整个药物研发过程平均需要10–15年。来自许多学科的人们都在努力发现单一药物分子。制药业在这一过程中发挥着重要作用。药剂师的定义绝对不仅限于"分发药物的人"。它远不止这些。为成为药剂师感到自豪
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