华盛顿（美联社）——当唐纳德·特朗普政府宣布将一种老旧的通用药物重新用作自闭症新疗法时，令许多专家感到意外——包括向国家最高卫生官员提出这一想法的医生。
理查德·弗赖博士告诉美联社，他一直在与联邦监管机构讨论为自闭症儿童开发自己定制的药物版本，假设需要进行更多研究。
这位专注于实验性治疗的亚利桑那州儿童神经科医生弗赖表示："所以我们有点惊讶，他们竟然在没有进行更多研究的情况下就直接批准了它。"
这是特朗普政府周一宣布自闭症相关措施的又一次仓促推出，批评者称此举抬高了一种未经证实的药物，该药物在被批准为这种复杂脑部疾病的可信治疗前需要进行更多研究。
共和党政府的发言人周三上午未立即回应置评请求。
美国主要的自闭症组织和研究人员迅速与关于亚叶酸（一种维生素B衍生物）的决定保持距离，称支持其使用的"研究非常薄弱"且"规模非常小"。
宾夕法尼亚大学的精神病学家大卫·曼德尔表示："我们没有任何接近中等证据表明亚叶酸是治疗自闭症症状的有效疗法。"
曼德尔和其他研究人员表示，证据表明自闭症主要源于遗传，并受到其他因素的影响，包括孩子父亲的年龄。
尽管如此，越来越多的医生正在开这种药，重新利用用于化疗的版本或从复合药房订购新配方。
许多研究人员认为该药物值得进一步研究，特别是对大脑中叶酸（维生素B9）缺乏的患者，这可能在自闭症中起作用。但他们表示，目前应该只在严格控制的临床试验中使用。
西北大学儿科发育专家劳伦斯·格雷博士表示："我们常说我们的工作是在黄线之间行驶。当人们决定偏离当前指南时，他们就超出了这个范围。没有人知道外面会发生什么。"
亚叶酸的证据尚未确定
亚叶酸用于自闭症的理由始于已确立的科学，但很快进入不确定的领域。
代谢时，该药物转化为叶酸，这对健康的产前发育至关重要，并建议在怀孕前和怀孕期间使用。但对其出生后的作用知之甚少。
弗赖和其他人20多年前就注意到了这个问题，当时研究表明，由于抗体阻断维生素吸收，一些自闭症患者的脑叶酸水平较低。
然而，在研究显示自闭症患者的兄弟姐妹也可能叶酸水平低但没有任何症状后，将自闭症与叶酸水平联系起来的理论基本上被放弃了。
曼德尔说："我诚实地认为这个理论已经作为自闭症理论消失了，看到它重新出现感到震惊。"
2018年，弗赖和他的同事发表了一项48名儿童的研究，服用亚叶酸的儿童在几项语言指标上表现优于服用安慰剂的儿童。
包括中国和伊朗在内的其他国家的四项小规模研究显示了类似结果，尽管使用了不同的剂量、指标和统计分析，研究人员称这是有问题的。
弗赖在传统学术体系内难以获得继续研究的资金。
他说："我决定离开学术界，以便更具创新性，真正做一些事情。"
研究人员看到了接触特朗普顶级卫生官员的机会
今年早些时候，弗赖和其他几位研究人员成立了一个新实体——自闭症发现联盟，向包括卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪在内的特朗普政府官员推介他们的工作。
他说："肯尼迪上任后，我们希望他们会对自闭症科学家友好。"
8月与美国国立卫生研究院主任杰伊·巴塔查里亚的会面迅速导致与美国食品药品监督管理局进一步讨论测试一种专有的、纯化的亚叶酸版本。
这种已有数十年历史的药物的新配方将意味着新专利，使弗赖和他的尚未成立的制药公司能够收取比当前市场上便宜的通用药物高得多的费用。
他说："我们有很多对亚叶酸感兴趣的投资者，他们想为自闭症儿童做一些高质量的事情。"
但美国食品药品监督管理局周一的公告可能破坏了这一计划。该机构表示，它将不会预览新版本，而是简单地更新通用药物的标签，提及用于提高脑叶酸水平，包括用于自闭症患者。这有望鼓励更多医生开处方并促使保险公司承保。
有前景的自闭症治疗在进一步研究后常常失败
数十年来治疗自闭症患者的专家表示，谨慎而系统地进行非常重要。
格雷回忆起其他最初看起来有希望但在更大规模研究中失败的实验性治疗。
格雷说："小型研究通常会找到非常积极的人群。但当这些疗法进入更大规模的研究时，最初的积极发现往往消失。"
亚叶酸面临的挑战之一：对于有多少比例的自闭症患者具有药物据称针对的叶酸阻断抗体，没有共识。
弗赖使用纽约州立大学实验室开发的测试来筛查患者的抗体。像许多专业测试一样，它未经美国食品药品监督管理局审查。
格雷表示，明确检测抗体的唯一方法是通过脊椎穿刺从自闭症儿童中提取颅液。
格雷说："这对进行这些大规模随机对照试验是一个很大的限制因素。"
网络来源正在推动父母的兴趣
当特朗普政府讨论快速推进亚叶酸时，对该药物的兴趣继续在网络上蔓延，包括在自闭症儿童父母的论坛和社交媒体群组中。
凤凰城的布莱恩·诺南今年早些时候在向ChatGPT询问他4岁儿子的最佳自闭症药物选择后发现了这种药物。
美国食品药品监督管理局从未批准任何针对自闭症根本原因的药物，但聊天机器人将诺南引向了弗赖的研究。
经过评估和确认性血液测试后，男孩于6月开始服用来自复合药房的药物配方。
诺南说，几天内，他就看到了儿子在眼神交流和造句能力方面的改善。
诺南说："他没有被治愈，但这些都是改善的领域。对我们来说这是件大事。"
美联社健康与科学部门获得霍华德·休斯医学研究所科学与教育媒体集团和罗伯特·伍德·约翰逊基金会的支持。美联社对所有内容负全部责任。
【全文结束】
