全球有超过6400万人患有心力衰竭，其中包括670万美国人。目前的治疗主要集中在管理症状上，而非解决心力衰竭进展的根本原因。
现在，俄亥俄州立大学医学院的研究人员发现了一种帮助心脏从损伤和压力中恢复的新方法。他们发现，当心脏处于压力状态时，它会自然增加肉碱棕榈酰转移酶1a（CPT1a）的水平，这种蛋白质有助于保护心肌细胞。研究人员发现，通过基因疗法增加CPT1a可以减缓心力衰竭的进展，即使在心脏开始出现问题后也是如此。
这些发现发表在《循环研究》(Circulation Research)杂志上。
"鉴于心肌病和心力衰竭的诊断数量不断增加——每三年超过50万例——迫切需要新的治疗方法来抑制病变心脏的不良重塑，以改善功能和预后。这种新型基因疗法显示出希望，"该研究的高级作者、俄亥俄州立大学Dorothy M. Davis心脏与肺研究中心转化研究主任E. Douglas Lewandowski博士说。
研究人员研究了来自宾夕法尼亚大学和犹他大学的人类心脏样本，以了解更多关于CPT1蛋白质的信息。他们比较了两组样本：未使用的健康捐赠者心脏和患有非缺血性心肌病（NICM）的人的心脏，这是一种心脏疾病。他们发现，在患有NICM的人中，男性和女性的CPT1a含量都较高。另一种形式CPT1b则没有变化。
科学家们使用动物模型来确定在病变心脏中拥有更多CPT1a是有益还是有害。他们发现，无法产生足够CPT1a的小鼠病情恶化更快，心脏功能更差。通过基因疗法增加心脏中的CPT1a帮助小鼠即使在心力衰竭开始后也能恢复。研究人员还发现，CPT1a不仅帮助心脏利用能量，还能关闭导致瘢痕形成和细胞死亡的有害基因。
Lewandowski和他的团队计划继续在动物模型中测试CPT1a基因疗法，并希望向人类临床试验迈进。他们还旨在更好地了解CPT1a如何控制帮助心脏愈合的基因。Lewandowski和俄亥俄州立大学内科医学研究助理教授Andrew Carley博士已为其基因疗法申请了专利。
"这种基因疗法有潜力成为一次性疗法，而不是慢性药物治疗，"Lewandowski说。他同时也是俄亥俄州立大学Jack M. George医学讲席教授，以及心血管医学和内分泌学部门的内科医学教授。
期刊信息： 《循环研究》
Andrew N. Carley等人，《增加CPT1a表达是抑制重塑基因程序并对病理应激产生关键心脏保护反应，可通过基因转移实现挽救》，《循环研究》(2025)。DOI: 10.1161/circresaha.125.327403
【全文结束】
