核心要点
- 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）显著提高了真实世界中儿科急性髓系白血病（AML）患者的生存率，首次完全缓解期（CR1）患者显示出最佳结果，总生存率（OS）和无病生存率（DFS）分别为84.2%和73.4%。
- 匹配的兄弟姐妹供者和无关供者提供了优于半相合供者的生存结果。
- APAL2020SC试验数据揭示了复发和难治性AML的分子特征，其中KMT2A融合在复发病例中更为常见。
- 真实世界治疗数据显示，氟达拉滨/阿糖胞苷联合方案对复发性AML有较好的缓解率，维奈托克对原发难治性AML也有良好的效果。
2024年美国血液学会会议上展示了两项海报，报告了接受儿科急性髓系白血病（AML）治疗的患者的真实世界结果数据。
在2024年美国血液学会（ASH）年度会议暨展览会上，关于儿科急性髓系白血病（AML）真实世界治疗和结果的研究增加了对临床试验结果的理解。亮点包括探讨异基因造血细胞移植（allo-HSCT）在治疗儿科AML中的作用，以及来自APAL2020SC（NCT04726241）的最新数据，这是一项由Leukemia和Lymphoma协会赞助的复发或难治性急性白血病患者的筛选试验和注册研究。
一项回顾性分析使用了2004年和2012年的AML-BFM试验及AML-BFM 2012注册表的数据，涵盖了2004年至2019年的详细分析，研究了allo-HSCT的效果。该研究包括381名被诊断为各种亚型AML的儿科患者，排除了唐氏综合症、急性早幼粒细胞白血病和治疗相关AML患者。
移植时的中位年龄为8.9岁，供者来源包括匹配的兄弟姐妹供者（27%）、匹配的无关供者（60%）、半相合供者（12%）和其他不匹配供者（1%）。移植时的缓解状态分为首次完全缓解（CR1，44%），第二次或更晚的完全缓解（≥CR2，36%），或难治性疾病（NR）伴有或不伴有白血病母细胞（分别为14%和6%）。该研究报告的中位随访时间为7.7年。
ASH 2024年会议上展示的研究增加了对儿科AML患者真实世界治疗和结果的理解。该研究结果显示，随着时间的推移，总体生存率（OS）和无病生存率（DFS）估计值有了显著提高，4年OS和DFS概率分别为71.5%和62.9%。研究强调，在CR1期间进行移植的患者显示出明显更好的结果，OS和DFS率分别为84.2%和73.4%，而≥CR2患者为73.4%和65.4%，NR患者无白血病母细胞为54.2%和50.0%，有白血病母细胞为35.9%和30.7%。
此外，研究发现匹配的兄弟姐妹供者和无关供者的生存率相当，显示出优于半相合供者的结果。具体而言，匹配的兄弟姐妹供者的OS和DFS率为79.4%和73.9%，匹配的无关供者为69.8%和62.4%，半相合供者为60.7%和41.2%。
研究得出结论，风险分层的改进、移植前策略和移植技术的进步使生存率稳步提高，特别是在CR1期间进行移植的患者，生存率接近85%。研究作者指出，“这些数据强调了将AML儿童和青少年纳入临床试验的重要性，以通过新型有前景的药物进一步提高治疗反应，并扩大CR1期间allo-HSCT的应用范围。”
另一项海报重点介绍了APAL2020SC儿科急性白血病（PedAL）筛选试验的数据，该试验收集“宝贵的真实世界治疗和反应数据，以及全面的分子特征”，用于未参加临床试验的复发（rAML）和原发难治性（prAML）AML患儿。这项研究旨在解决关于复发和原发难治性AML的知识空白，目标是指导未来的治疗试验。
该研究使用了124名患者的数据，其中包括79名rAML患者和45名prAML患者，以检查rAML和prAML患者的分子特征、再诱导治疗和反应数据。中央下一代测序（NGS）显示，87%的rAML患者和74%的prAML患者存在可识别的融合或拷贝数改变。一个值得注意的发现是，KMT2A融合在rAML患者中更为普遍，占36.5%，而在prAML患者中占17%。还发现RAS通路突变普遍存在，一些突变在复发时消失，而另一些则持续存在或新出现。
治疗结果也进行了评估，因为APAL2020SC的主要目标之一是收集未参与临床试验的患者的治疗和结果数据。研究表明，在40名rAML患者中，21名（52.5%）在第一次再诱导周期后达到完全缓解，最常用的方案是氟达拉滨/阿糖胞苷联合方案。在prAML患者中，23名患者中有10名（43.5%）在第一个周期后达到缓解，使用FLA（n=2）、维奈托克（n=5）或CPX-351（n=3）方案。
作者指出，“这些数据将填补对该患者群体的知识空白，并将为未来治疗试验的设计提供信息。”
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