在2025年欧洲血液学协会（EHA）大会上，Ashley Yocum博士介绍了Beat AML主试验如何通过安全、个性化的治疗方案，为急性髓系白血病（AML）患者提供更多的靶向治疗选择。
问：您能否简要描述一下Beat AML主试验的背景和目标？
Beat AML是一项主协议，根据目标基因测序和本地细胞遗传学，在7天内为患者分配个性化治疗。这项试验始于2016年，主要目标是在7天内为患者分配治疗，以验证其安全性。我们在第一次初步分析中轻松实现了这一目标，并于2020年在《自然医学》杂志上发表了相关研究结果。首先，我们发现患者等待7天接受靶向治疗和更具体的基因组信息是安全的。其次，我们发现接受靶向治疗的患者比接受标准治疗阿扎胞苷的患者表现更好。第三，我们发现患者可以不接受治疗也是可以接受的。这些能够等待7天的患者有时间重新评估他们的疾病以及他们希望如何度过余生。确实有一部分患者选择了不接受治疗。由于AML通常在同一天进行治疗，因此这些发现显示等待7天接受精准医疗治疗可以提高总体生存率是非常重要的。
问：到目前为止，该试验的关键成就有哪些，它们是如何影响当前对AML精准医疗的看法的？
自2016年该计划启动以来，AML的治疗格局发生了很大变化。我们看到了针对FLT3、IDH1、IDH2等靶点的批准。我们还看到，对于不适合标准治疗的患者，维奈托克联合阿扎胞苷成为新的标准治疗，这将患者的总生存期从9个月提高到了14.7个月。这是一个很好的治疗方法，但并不是治愈性的，也不是理想的。维奈托克会导致骨髓抑制，导致细胞减少以及其他毒性反应，因此许多患者无法长期坚持这种治疗。
目前，Beat AML正在赞助第一个由LLS（Leukemia & Lymphoma Society）支持的临床试验，我们称之为optiAML。我们正在研究将维奈托克的使用时间缩短至14天，与标签上的28天相比，是否仍能获得相同的疗效。这是该研究的主要目标，我们已经招募了超过80%的患者，预计在今年年底之前可以获得数据。此外，我们还在研究该试验的次要目标，包括是否可以提高安全性、延长周期时间、减少住院时间和感染率，这些都是VEN+AZA治疗中常见的问题。
Beat AML主试验的其他成功之处在于，我们已经开展了超过15项针对患者的靶向治疗研究。其中一项子研究已被纳入NCCN（National Comprehensive Cancer Network）指南，即伊纳替尼作为IDH2突变患者的前线治疗。这种药物已获批用于复发/难治性患者，而不是新诊断的患者。这对我们的患者来说是一个巨大的胜利。当治疗方法被纳入NCCN指南时，有助于患者获得这些治疗方法并得到保险覆盖，这对Leukemia & Lymphoma Society和Beat AML来说都是一个巨大的胜利。
我们还有一些其他的胜利。我们有两项研究基于我们在II期和I期研究中生成的数据，正在进行注册III期研究。其中一项研究在今年的EHA大会上由Josh Zeidner博士进行了展示。
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