妙佑医疗国际研究人员开发出一种新方法，可预测现有药物是否能被重新用于治疗心力衰竭——这一全球最紧迫的健康挑战之一。研究团队将高级计算机建模与真实患者数据相结合，创建了"虚拟临床试验"，有望在减少失败研究的时间、成本和风险的同时，加速有效疗法的发现。
"我们已证明，通过该框架无需开展随机对照试验即可预测药物临床效果，能高置信度判断药物是否可能成功，"妙佑医疗国际生物医学信息学专家、该研究首席作者钟楠苏博士表示。这项发表在《npj数字医学》期刊上的研究揭示了突破性进展。
迫切需求
心力衰竭影响超过6000万美国人，是住院和死亡的主要原因。尽管数十年研究不断，治疗选择仍有限且多数临床试验失败。传统药物研发成本高昂且缓慢，单个疗法上市往往需耗时十余年并花费逾10亿美元。
药物再利用——为已获批用于其他病症的药物寻找新用途——可提供更快、成本更低的路径。由于这些药物的安全性已获验证，研究人员可直接研究其对新疾病的潜在益处。然而，确定值得推进的药物仍是重大挑战。
钟楠苏博士带领由生物化学、分子药理学、心血管医学和定量健康科学专家组成的跨学科团队，整合了两大强力工具：预测药物与生物系统相互作用的计算机模型，以及近6万名心力衰竭患者的电子健康记录（EHRs）。
研究人员利用这些工具设计了虚拟临床试验（亦称试验模拟），其结构模拟随机临床试验。团队未招募参与者，而是使用现有患者数据创建对照组，测量如追踪心力衰竭进展的生物标志物变化等结果。
为提升预测准确性，团队引入药物靶点建模——一种结合化学结构与蛋白质序列或基因等生物数据的AI分析方法。此举有效弥合了真实患者数据与传统随机试验之间的差距。
研究团队用17种已在226项心力衰竭三期临床试验中研究过的药物测试该方法。其中7种显示疗效，10种未见效。虚拟临床试验准确预测了这些现实结果的"方向"。
"该模型有望规模化指导药物研发管线，"钟楠苏博士指出，"目前它能判断疗效方向——即药物是否有效——但尚不能确定效果程度，这是我们下一步目标。"
更快更智能的临床研究
通过识别最有前景的再利用药物，研究人员可优先推进其临床测试，将资源集中于最可能成功的领域。这或将为患者加速获取疗法，并降低医疗系统成本。
该技术最初作为AI赋能的虚拟临床试验框架开发，现已在妙佑医疗国际平台信息学副总裁、人工智能与信息学系南希·佩雷茨曼和罗伯特·斯卡利讲席教授陶璀博士指导下，发展为更广泛的倡议。新项目探索三种互补方法：
- 试验模拟：利用真实世界数据复制已完成或假设试验的设计与分析，以验证发现或生成证据
- 试验模拟：用真实世界数据创建模拟试验，评估现有疗法在不同人群或新适应症中的表现
- 合成试验：构建用真实世界或建模患者数据替代或增强部分试验组的试验
"临床试验始终不可或缺，"陶璀博士强调，"但此创新展示了AI如何使研究更高效、经济且广泛可及。整合试验模拟、试验模拟、合成试验与生物医学知识建模，为转化科学开辟了新范式。"
展望未来，这些创新或将成为妙佑医疗国际企业战略的核心组成部分，通过推进主动风险预测与预防支持Precure战略，并通过指导智能移植护理和个性化干预为Genesis战略提供信息。
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