新型药物在罕见血液癌症研究中展现早期前景
西奈山医院/西奈山医学院
由西奈山伊坎医学院主导的多中心临床试验显示，针对真性红细胞增多症（一种可能致命的血液癌症）的新型治疗药物成功控制了红细胞过度增生——这一疾病的核心特征及其相关衰弱性症状。
在2期研究中，药物rusfertide在28周疗程内有效限制了红细胞过量产生这一真性红细胞增多症的主要表现。研究结果表明该药物可能替代放血疗法——这种传统治疗手段对许多患者造成显著负担。研究结果今日发表于《新英格兰医学杂志》。
"通过限制血细胞生成所需的铁元素供应，rusfertide为治疗真性红细胞增多症提供了革命性的方法。" 主导研究的西奈山医学院医学系（血液病及肿瘤内科）副教授Marina Kremyanskaya博士表示。
担任西奈山医院住院肿瘤科医学总监的Kremyanskaya博士长期进行骨髓性血液肿瘤研究。"在进一步临床研究确认后，这种可注射药物或将成为控制该疾病的重要治疗工具。"
"这项突破性研究得益于西奈山的Ronald Hoffman博士和Yelena Ginzburg博士的密切合作。"Kremyanskaya博士指出。Hoffman博士是西奈山医学院医学系（血液病及肿瘤内科）教授，该领域知名研究者；Ginzburg教授作为铁代谢研究专家，其基础科学工作为本项研究提供了关键理论依据。
真性红细胞增多症是一种罕见的慢性骨髓增殖性肿瘤，在美国年发病率约为每10万人1-3例。该病因骨髓异常增生导致血液粘稠度升高，显著增加心梗、中风等血栓风险。现有疗法包括阿司匹林、羟基脲等降红细胞药物及放血疗法。但频繁放血会导致患者铁缺乏症状恶化，并引发治疗依从性问题，且多数患者血细胞比容难以维持在45%的安全阈值以下。
由西奈山主导的REVIVE试验在美国和印度16个中心开展，获得药物制造商Protagonist Therapeutics公司资助。70例依赖放血治疗的患者研究显示：药物组在28周剂量探索期实现血细胞比容持续控制，停药12周后的效果显著优于安慰剂。伴随瘙痒、夜间盗汗、注意力障碍和疲劳等症状的患者也报告显著改善。
rusfertide作为可居家注射药物，通过模拟肝脏分泌的铁调素发挥作用。该激素是铁代谢的核心调控因子，药物通过剂量依赖性阻断铁向血液运输，造成功能性铁缺乏从而减少红细胞生成。Kremyanskaya博士特别指出："除有效控制血细胞水平外，该药使部分患者维持无放血状态超过2.5年。"
目前由Protagonist Therapeutics资助的3期临床试验已在多个国际中心启动，西奈山团队继续发挥主导作用。
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