新型药物分子为早期帕金森病治疗带来希望Novel drug molecule offers hope for early Parkinson's disease treatment

环球医讯 / 创新药物来源:www.news-medical.net加拿大 - 英语2025-09-17 04:31:19 - 阅读时长2分钟 - 807字
麦吉尔大学最新研究发现,生物技术公司Biogen开发的一种新型分子能够重新激活关键蛋白质帕金蛋白,有望为早期帕金森病患者带来治疗希望。该分子通过将帕金蛋白与细胞中的天然激活剂"粘合"在一起,恢复其清除受损线粒体的功能,为针对特定基因突变的年轻患者设计个性化治疗方法奠定基础,可能成为帕金森病首个治愈方法的突破口,对全球超过10万受此退行性疾病影响的加拿大患者具有重大意义。
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新型药物分子为早期帕金森病治疗带来希望

一种新型药物分子可能为预防年轻患者的帕金森病带来新的治疗方法,根据最新研究。

"我们对这种药物化合物感到兴奋,因为我们可能有机会开发出帕金森病的首个治愈方法,至少对一部分患者而言。"

Kalle Gehring,主要作者,麦吉尔大学生物化学系教授、加拿大神经退行性疾病结构研究讲席教授

根据研究人员的说法,帕金森病的症状——运动迟缓、震颤和平衡问题——通常出现在60多岁的人群中,但有5%至10%的人在40岁之前就被诊断出患病。这种退行性疾病影响了超过10万加拿大人。

该研究调查了生物技术公司Biogen开发的一种分子如何能够重新激活一种称为"帕金蛋白"的关键蛋白质。它通常通过清除受损的线粒体(细胞的能量工厂)在维持健康脑细胞方面发挥关键作用。在一些年轻患者中,帕金蛋白的突变破坏了这一过程,导致受损线粒体的积累,从而导致帕金森病。

使用萨斯喀彻温大学加拿大光源(CLS)的先进技术,研究人员确定Biogen化合物通过将帕金蛋白与细胞中发现的一种天然激活剂"粘合"在一起,恢复了帕金蛋白的清洁功能。

作者表示,这项发表在《自然通讯》上的发现为针对具有特定突变的年轻患者设计个性化治疗方法奠定了基础。

Gehring表示:"希望有朝一日我们能找到能够普遍治疗帕金森病的化合物",并补充说,将研究结果应用于未来药物开发的责任将落在Biogen身上。

他补充说:"随着加拿大人口老龄化和对其他疾病的更好治疗方法的出现,帕金森病等神经退行性疾病将成为主要的健康问题。"

这项研究由药理学与治疗学系的Jean-François Trempe教授和蒙特利尔神经学研究所与医院的Edward Fon教授领导的麦吉尔研究小组合作完成。研究由迈克尔·J·福克斯基金会、加拿大卫生研究院和加拿大研究讲席计划资助。

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