研究人员发现，CDX0239-PBD的治疗效果与癌细胞表面ALK蛋白表达水平密切相关。即使在ALK表达量较低的模型中，该药物仍展现出显著疗效。这种"旁观者效应"意味着药物不仅能杀灭直接靶向的癌细胞，还可对邻近非ALK表达的肿瘤细胞产生治疗作用。
在针对人类肿瘤模型的临床前研究中，CDX0239-PBD每周三次给药方案成功清除了多种耐药性极强的肿瘤模型中的肿瘤，实现了100%的生存率。值得注意的是，该疗法不仅对神经母细胞瘤和横纹肌肉瘤等儿科癌症有效，还对结直肠癌显示出疗效，表明其具有广泛的临床应用潜力。
分子层面的分析证实，该药物通过在肿瘤内造成DNA损伤并激活细胞死亡通路实现治疗效果。这种精准的化疗药物递送机制，既保证了对癌细胞的强力杀伤，又最大限度减少了对健康组织的损害。
研究团队正在优化该技术以满足严格的监管要求，目标是在未来两年内开展全球首个针对ALK靶点的抗体药物偶联物临床试验。同时，研究人员正在探索具有更好实体瘤微环境渗透性的替代抗体，以进一步提升治疗效果。
"精准医学正在改变癌症治疗模式，"研究首席专家Yael P. Mossé教授表示，"通过针对肿瘤的独特特征进行个性化治疗，我们既能提高治疗强度，又能显著减少对健康细胞的副作用。我们的目标是大幅提高侵袭性癌症患者的生存率，并改善治疗后的生活质量。"
这项研究发表于《自然通讯》杂志（Nature Communications，2025年9月16日，DOI: 10.1038/s41467-025-62979-1）。
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