BW-20805通过抑制肝脏血浆前激肽释放酶表达，阻止缓激肽过度生成，从而降低HAE发作的可能性。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BW-20805快速通道资格，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。BW-20805是一种研究性小干扰RNA（siRNA）疗法，通过抑制肝脏血浆前激肽释放酶（PKK）表达发挥作用。通过降低PKK水平，BW-20805可阻止缓激肽过度生成，从而通过长期预防降低HAE发作的可能性。
该快速通道资格的依据是一项开放标签2期试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT06846398）的数据，该试验评估了BW-20805三种剂量方案（600mg每24周[Q24]、300mg Q24和300mg每12周[Q12]）在HAE患者（N=24）中的效果。分析时，10名患者有超过第29天的数据。其中，80%的患者未出现发作。经时间校正的HAE发作率在600mg Q24W组降低100%，在300mg Q24W组降低89%，在300mg Q12W组降低87%。
所有治疗组均观察到血浆PKK降低。第85天，合并后的300mg组血浆PKK平均降低超过92%，600mg组降低约97%。在第169天随访时，接受600mg Q24W和300mg Q12W的两名参与者分别观察到PKK降低97%和98%。该治疗总体耐受性良好。参与者主要出现轻度、一过性注射部位反应；未报告严重不良事件。
“获得FDA的快速通道资格突显了HAE患者面临的重大未满足医疗需求，并强调了BW-20805作为一种新型治疗选择的潜力，”Argo Biopharma联合创始人兼首席执行官Dongxu Shu博士表示。“我们期待推进BW-20805的临床开发，并尽可能高效地为患者带来一种潜在的长效治疗选择。”该2期试验预计将于2026年下半年完成。
参考文献：
- Argo Biopharma receives FDA Fast Track designation for BW-20805, an investigational siRNA therapy for the treatment of HAE. March 16, 2026.
- Zhi Y, Zeng Y, Jin J, et al. Significant HAE attack reduction with BW-20805, a long-acting prophylactic injection- an ongoing phase 2 study in adult with hereditary angioedema. Presented at: AAAAI 2026; February 27-March 2, 2026; Philadelphia, PA. Poster #L42.
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