新方法学（NAMs）
FDA在减少药物开发中动物测试方面达成第一年目标
2026年4月20日
自从去年四月发布路线图以来，美国食品药品监督管理局（FDA）已成功启动多项关键举措，以更好的替代方法取代动物测试。该机构发布了一份后续报告《减少非临床研究中的动物测试：第一年进展与前进道路》，总结了机构在实施路线图方面的进展并明确了下一步计划。
美国食品药品监督管理局正引领药物安全评估的变革性转变——通过采用更先进、更符合人类特征的方法来减少、替代或改进动物测试，这些方法能更好地预测药物在人体中的作用。在动物身上安全的药物中有超过90%在人体试验中失败，然而一些对人类安全的药物如阿司匹林可能从未能通过动物测试。通过新方法学（NAMs）——包括人工智能模型、人体器官芯片系统和真实世界数据——我们正在加速将更安全的治疗方法更快地带给患者，同时降低成本并每年拯救数千只实验动物。这代表了患者、创新和伦理的共赢。
定义
新方法学（NAMs）是用于评估药物、生物制品和其他FDA监管产品的安全性、有效性和质量的创新测试方法和策略。NAMs包括基于人体的体外系统、计算机模拟以及其他创新平台，这些平台可以共同评估人类的免疫原性、毒性和药效动力学，并提供机会改善非临床药物测试的预测相关性，同时减少或替代动物使用。
FDA的NAMs活动
《减少非临床研究中的动物测试：第一年进展与前进道路》。这份于2025年4月发布的标志性文件概述了从基于动物的测试向经过验证的、能更好预测人类反应的新方法学（NAMs）过渡的战略性、分步式方法。该路线图从单克隆抗体开始——在这一领域动物模型已被证明特别不可靠——并可能扩展到其他生物分子，最终扩展到新的化学实体和医疗对策，为这一历史性转变确立了明确的时间表、验证框架和成功指标。
FDA-NIH研讨会：减少动物测试。2025年7月7日星期一，FDA举办了一场关于减少动物测试的混合研讨会。议程重点是实施新方法学和其他策略以减少动物测试的使用。来自FDA、NIH以及国际监管机构的代表讨论了成功经验、挑战和实施想法。
精选指南
《药物开发中使用新方法学的一般考虑》（草案，CDER，2026年）
为在药物开发申报中使用非动物方法（如体外、计算机模拟）以替代或减少动物毒理学研究提供了验证框架和监管期望
《单克隆抗体：简化非临床安全性研究》（行业指南草案，CDER，2025年）
提供使用替代数据源（如计算模型和与人体相关的系统）以及证据权重（WoE）评估来消除或减少某些单克隆抗体的长期灵长类动物毒性研究的建议。
《热原和内毒素测试——问题与解答》（行业指南更新版，2026年）
支持在制造质量控制中用非动物方法（如基于重组试剂的内毒素检测）替代基于动物的热原测试（如兔子测试）。
《医疗器械申报中计算建模与模拟可信度评估》（行业指南，2023年）
描述了基于风险的框架，包括使用场景示例，可用于医疗器械监管申报中使用的计算建模与模拟（CM&S）的可信度评估。
《人用药物生殖和发育毒性检测》S5(R3)（行业指南，2021年）
描述了利用替代检测方法评估畸形和胚胎-胎儿致死性的测试策略，以及这些替代检测方法的资格认证流程。
《肿瘤药物：生殖毒性测试和标签建议》（行业指南，2019年）
可考虑使用替代检测方法，如适用的体外或离体检测，或非哺乳动物体内检测来评估生殖毒性。
《S3A指南：毒代动力学评估指南注释：毒性研究中系统暴露评估——聚焦微采样问题与解答》（行业指南，2018年）
在毒性研究中使用微采样技术。
《M7(R1)评估和控制药物中DNA反应性（致突变）杂质以限制潜在致癌风险》（行业指南，2018年）
使用计算方法评估药物杂质的致突变潜力。
《S10人用药物光安全性评估》（行业指南，2015年）
使用化学体外方法评估光毒性潜力。
OECD测试指南第437号
重建的人类角膜样上皮模型替代了用于药物眼部刺激的兔子测试
OECD测试指南第439号
3D重建的人类表皮模型被接受用于人用药物，在适当情况下评估主要皮肤刺激
其他资源
《减少临床前安全性研究中动物测试的路线图》
概述了通过推广新方法学（NAMs），包括人工智能模型、器官芯片系统和细胞检测，逐步减少动物测试的全机构战略。
CDER/新药办公室简化非临床研究和可接受的新方法学（NAMs）
包含CDER对简化非临床计划持开放态度的药物开发情境清单。这包括但不限于减少样本量、减少测试物种数量和NAMs使用。
《CDER视角：药物开发计划中提交的新方法学（NAMs）概况》
本研究强调了CDER旨在更好地了解NAMs在药物开发中的当前使用情况的活动之一，同时提供证据支持对具有重大监管影响潜力的NAMs进行资源优先分配的重点领域。
《FDA/CDER/OND关于新方法学（NAMs）的经验》
本研究展示了FDA/CDER历史上如何将NAMs纳入标准非临床评估，描述了特定测试如何成为经过验证并被国际接受的动物测试替代方案，用于监管决策。
肝脏毒性知识库（LTKB）
LTKB是FDA国家毒理学研究中心的一个项目，用于研究药物引起的肝损伤（DILI）。该项目涉及收集与个别药物相关的多样化数据（如DILI机制、药物代谢、组织病理学、治疗用途、靶点、副作用等），并使用系统生物学分析来整合这些数据，用于DILI评估和预测。
监管应用替代方法集合（CAMERA）
CAMERA是一个交互式数据库和用户界面，提供对美国监管和其他使用情境下经过验证的替代方法的在线访问。
NIH补充动物实验研究计划（Complement-ARIE）
NIH共同基金的补充动物实验研究（Complement-ARIE）计划加速了基于人体的新方法学（NAMs）的开发、标准化、验证和使用。
联系信息
有关NAMs的更多信息，请访问各中心或项目页面，或联系alternatives@FDA.hhs.gov。
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