新临床试验旨在延缓帕金森病进展New Trial Aims To Slow Parkinson’s Progression | Technology Networks

环球医讯 / 创新药物来源:www.technologynetworks.com美国 - 英语2026-03-04 19:36:28 - 阅读时长6分钟 - 2679字
美国康涅狄格大学健康中心启动新型帕金森病药物BHV-8000的临床试验,该试验通过靶向抑制TYK2/JAK1炎症通路以延缓疾病进展,首位受试者比尔作为早期患者参与双盲试验并详细记录症状变化,研究同时结合PD GENEration基因库收集30000名患者数据,探索遗传与环境因素在神经退行性疾病中的作用,为全球超1000万患者提供突破性治疗希望,标志着康涅狄格州在神经退行性疾病研究领域取得重要进展。
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新临床试验旨在延缓帕金森病进展

临床试验测试新型帕金森病药物

研究人员正在开展一项临床试验,测试新型药片治疗帕金森病的能力。

现年五十多岁的比尔近期在康涅狄格大学健康中心的脑脊髓研究所确诊帕金森病,DaTscan(多巴胺转运体扫描)使用放射性示踪剂进一步确认了该疾病的核心特征——大脑多巴胺水平降低。

"几年前康复运动损伤时,我的理疗师偶然问:'你的左手拇指是否经常抽搐?'"比尔回忆道,"我其实从未注意到这个抽搐。左手震颤并非持续发生,时有时无,但近期症状加重并开始蔓延至右手。"经历这些手部震颤后,比尔对帕金森病的诊断并不意外。

"我知道身体出了问题,"比尔表示。作为全球第二大常见神经退行性疾病(仅次于阿尔茨海默病),帕金森病目前影响全球超1000万人。除手部震颤外,该病其他三大典型症状包括动作迟缓、肌肉僵硬/强直,以及被称为姿势不稳的平衡障碍。

早期干预行动

比尔正采取早期行动应对新确诊的帕金森病。"保持活动!"他说。作为跑步爱好者,他坚持大量运动并开始练习瑜伽维持平衡,甚至计划尝试太极拳。此外,他选择加入帕金森病基金会PD GENEration基因库项目,该项目在全国范围内收集志愿者患者的血液样本,分析个体遗传易感性——约10%-15%的帕金森病病例与可识别的遗传因素相关。该基因库已收录3万名患者数据,旨在汇集更多信息推动研究进展,为未来治愈方案提供依据。

"我们相信遗传与环境因素是帕金森病的致病核心,"康涅狄格大学健康中心帕金森病诊所主任贝尔纳多·罗德里格斯博士表示,"该基因库有助于我们了解家族基因构成及疾病本身,您的参与将惠及全国患者。"

有趣的是,当比尔在康涅狄格大学医学院临床研究中心(位于康大健康中心大厅)为PD GENEration项目抽血时(该项目由印第安纳大学提供免费基因咨询服务),其妻子注意到一则宣传单,随即咨询了Biohaven制药公司新启动的临床试验(BHV8000-301)。该试验由康涅狄格州Biohaven制药公司资助,测试实验性新药BHV-8000对早期帕金森病患者延缓疾病进展的效果。

临床研究中心的核心支持

比尔的临床研究中心体验核心人物是项目协调员希拉·瑟洛(MSN, RN)。她不仅为PD GENEration研究抽取比尔的血液样本,还解答了他和妻子关于Biohaven试验的疑问。瑟洛同时监管两项研究,作为患者、研究人员与资助方之间的关键纽带,其高效协调物流、法规要求和患者教育,使比尔迅速从了解试验到完成注册。

比尔成为康涅狄格州首位参与Biohaven临床试验的患者,这对研究本身及该州帕金森病研究均具里程碑意义。

"通过这项创新试验,比尔等患者将帮助我们验证新药是否能改变帕金森病患者的命运——我们相信它有望实现,"罗德里格斯表示。其团队每年诊治超300名帕金森病患者,"若证实有效,这将是帕金森病药物领域的首创突破。该临床试验意义重大,我们对其潜力充满期待。"

BHV-8000-301试验探索了治疗基础炎症的新途径,包括导致疾病恶化的脑部炎症。该药物通过靶向炎症信使,抑制TYK2/JAK1两种蛋白在细胞间传递炎症信号并向大脑及全身扩散。

"此药物通过阻断与帕金森病密切相关的炎症信号传递发挥作用,"罗德里格斯解释道,"通过抑制炎症,人体免疫反应趋于平稳,使身体能在分子层面启动自愈机制——我们期望由此延缓疾病进展。这可能具有革命性意义。"

"我非常相信JAK抑制剂,"比尔分享道。2026年2月,他兴奋地表示"昨天刚服用首粒药片",参与了Biohaven制药公司赞助的双盲多中心临床试验BHV8000-301。他与医生及研究团队均不知晓其服用的是真实药物还是安慰剂,但比尔满怀希望,并坚持每日记录症状、饮食、药物及补充剂情况。

"我希望新药能延缓我的疾病进展,"比尔说,"即使临床试验未能帮助我,我也期望它能惠及他人。参与试验虽需时间投入,但为帮助他人值得。"

研究支持体系

比尔能同时参与两项研究,得益于康涅狄格大学医学院临床研究中心(CRC)这一专为安全高效推进创新研究而设的核心枢纽。CRC提供专业场地、基础设施及高度培训的专家团队,确保研究符合最高科学、法规及伦理标准。

"CRC使研究人员能快速启动复杂试验,同时为患者提供无缝衔接的支持体验,"临床研究中心护士长伊丽莎白·拉斯卡(BSN, RN, CCRC)表示,"这种专属环境对将科学发现转化为实际治疗至关重要,使康涅狄格州患者得以接触创新疗法。"

对其他患者的建议

比尔呼吁患者考虑加入帕金森病基金会主导的全国PD GENEration基因库项目,建议与社会工作者合作(如他在康大健康中心获得的支持),并利用康大健康中心等机构提供的信息性网络研讨会和患者互助小组。

他坚持强调"保持活动!",称这在其帕金森病旅程中对身体大有裨益。罗德里格斯博士认同此观点,敦促所有患者保持活跃、参与帕金森病社区资源(如美国帕金森病协会的项目、健康支持及研究机会),并加入全国PD GENE基因库免费评估自身遗传风险(同时惠及家人)。迈克尔·J·福克斯基金会也致力于推进研究、提供临床试验渠道及丰富信息资源。

康涅狄格大学健康中心除提供最新诊断、治疗及临床试验外,正通过医学院培训下一代帕金森病专家。在哈特福德医疗保健及蔡斯家族基金会支持下,其运动障碍专科培训项目每年培养一名神经学亚专科医师。鉴于美国及康涅狄格州面临老龄化人口挑战且帕金森病等年龄相关疾病专家短缺,该项目至关重要。

康涅狄格大学健康中心帕金森病团队在临床研究中心支持下,对开展的研究试验深感自豪。

"每次患者就诊时,我们都会询问其是否愿意参与临床试验,"康涅狄格大学健康中心帕金森病与运动障碍项目主管钦杜里·塞瓦达拉伊博士表示,"全州患者慕名而来,期待了解我们推出的新试验。"她同时负责医学院神经学实习培训,"我们的研究向患者及社区开放。康涅狄格州居民无需长途跋涉即可获得仅在少数国内外中心提供的突破性诊疗。我们感激患者不仅为自身健康,更为亲友、邻里、子女及公众福祉贡献科学力量。"

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