自体细胞疗法解决系统性免疫治疗不足的关键需求
菲尼克斯讯——范德堡大学医学中心的大卫·A·施瓦茨医学博士在美国胃肠病学会年会上报告称，随机对照II期STOMP2试验证实，针对既往治疗失败的克罗恩病持续性肛周瘘管患者，可植入式自体细胞疗法的缓解率显著高于标准手术护理。
在9个月随访时，接受AVB-114治疗的患者达到联合缓解主要终点的比例为45.8%，而接受标准手术护理的患者仅为8.3%（P=0.0078）。联合缓解定义为外部开口闭合、无分泌物及MRI显示无大于2厘米的脓肿或积液。施瓦茨指出，由于9个月时无患者出现影像学应答失败，"联合缓解实质等同于临床缓解"。
从基线到9个月，AVB-114组的肛周疾病活动指数评分平均改善2.9分，标准手术护理组仅改善0.7分（P=0.0079）；完全影像学应答率数值更高（20.8%对8.3%），但未达到统计学显著差异（P=0.4158）。施瓦茨强调："STOMP2证实了这种新型局部再生疗法的概念可行性，它解决了系统性免疫治疗单独应用不足的关键未满足需求。"
该研究是首个针对克罗恩病肛周瘘管（影响约四分之一克罗恩病患者的难治并发症）的再生疗法随机对照试验，延续了STOMP1期试验的成果。AVB-114将患者自体脂肪组织提取的间充质干细胞与生物可吸收塞状基质结合后手术植入，而标准护理需放置瘘管引流管控制感染并联合系统性免疫治疗。施瓦茨解释，STOMP2纳入了"超过50%"对标准方案失败的患者。
"这是相对新颖的治疗思路，"他表示，"该疗法针对导致愈合障碍和瘘管持续活动的基础炎症。塞状物设计覆盖炎症全过程，兼具抗炎特性、促进组织再生及引导区域重塑以加速愈合。"纽约西奈山医学院的罗伯特·赫滕医学博士评价："该手术的临床应答率在难治人群尤为显著。将细胞疗法通过支撑基质直接递送至瘘管具有坚实生物学依据，能精准靶向病变部位，填补现有治疗方案的重大空白。"
48名受试者来自美国14个中心，均存在生物制剂或常规治疗不耐受或失败史。治疗组与对照组平均瘘管病程分别为7.9年和5.1年，平均年龄均为42岁，但性别比例差异显著：治疗组女性占29.2%，对照组达58.3%。基线肛周疾病活动指数评分分别为7.0和5.7，提示中重度疾病。近96%患者同时接受高级免疫治疗。
AVB-114未引发严重不良事件。治疗组总不良事件多于对照组（56例对40例），主要为塞状物和缝线导致的轻度术后肛周疼痛——瘘管塞的已知问题。两例中度不良事件（蜂窝织炎和腹壁脓肿）与脂肪组织采集步骤相关，未发生严重感染。施瓦茨提醒，24例/组的样本量及高度筛选的受试人群可能限制结果普适性："需注意这是相对特殊的人群。"
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