药物发现的经济学与新型药物递送系统 - 创新药物

药物发现的经济学与新型药物递送系统Econimics of drug discovery novel drug delivery.pptx

环球医讯 / 创新药物来源：www.slideshare.net美国 - 英语2025-12-08 04:40:08 - 阅读时长6分钟 - 2745字

这份学术报告系统阐述了药物研发的经济成本结构，从古代天然药物到现代合成药物的演变过程，详细分析了药物发现与开发的时间线及各阶段成本分布。研究表明，将一种新药推向市场平均需要8亿美元，其中40%用于临床试验，30%用于初始发现和基础研究，15-20%用于临床前测试。报告还介绍了药物开发的三大成本领域、当前制药行业面临的经济挑战以及新冠疫情期间加速药物开发的成功经验，为理解现代医药研发投资提供了全面视角，并通过具体数据展示了药物研发价值链中各环节的成本占比及最有价值的研发项目。

药物发现的经济学

1. 药物发现的经济学

演讲人：Ankitha K（药理学系，1年级硕士，第2学期）

1. 介绍

• 在古代，用于治疗疾病的大多数药物都来源于植物等天然物质，例如金鸡纳树皮中的奎宁、罂粟籽中的鸦片等。

• 这些药物要么是从传统疗法中识别出活性成分发现的，要么是偶然发现的（意外发现）。

• 如今，用于治疗目的的大多数药物都是合成来源的。

• 这是因为对疾病及其致病因素在分子甚至原子水平上有了更深入的理解。

1. 药物发现与发展-时间线
1. 药物发现

• 涉及确定疾病的病因（病菌、病毒、细菌）。

• 科学家分解疾病成分并确定用于治疗的化学化合物。

• 时间：3-20年；成本：数十亿美元。

• 发现并创建化学化合物后，制药公司向美国食品药品监督管理局(FDA)提交研究性新药(IND)申请。获批后，他们进入临床前和临床试验阶段。

1. 药物开发

• 进行临床前研究，在非人类受试者（如大鼠）上测试安全性。

• 通过3个阶段的临床试验测试副作用和有效性。

• 每个阶段成本可能超过1亿美元。

商业化

• 专注于营销、确定治疗应用并确保销售。

制药行业

• 开发、生产和销售药物及医疗设备。

• 在专利、安全和营销相关法律下运营。

1. 临床试验

• 临床前试验：在动物身上测试，是最便宜的阶段。

• 美国食品药品监督管理局(FDA)要求在批准前进行3个阶段的试验：

o 测试有效性和副作用。

o 通过所有阶段后，公司提交新药申请(NDA)。

失败药物

• 只有10%进入临床前试验的药物能进入人体测试。

• 失败药物的成本由成功药物的利润来覆盖。

1. 药物开发成本：

• 制药公司在将药物推向市场前在研究和开发上投入大量资金。

• 成本分为三大领域：

药物发现

o 确定治疗靶点。

o 中位成本：9.85亿美元（2020年研究）。

o 平均成本：13亿-28亿美元（各种研究）。

1. 2. 临床前和临床试验

o 临床前试验：在非人类受试者上进行的低成本测试。

o 临床试验：3个阶段；每阶段成本超过1亿美元。

3. 监管成本

o FDA批准：新药申请(NDA)成本在100-200万美元之间（截至2014年）。

1. 当前场景：

• 将一种新药推向市场需花费8亿美元。

• 30%的成本用于初始发现和基础研究，包括软件研究。

• 15-20%的成本用于临床前测试。

• 40%的成本用于临床试验。

• 10-15%的成本用于营销阶段和某些监管要求。

1. 按研发费用排名的顶级公司：

• 初始发现和涉及所有基于软件的研究占总成本的约30%。

• 临床前测试约占总成本的15-20%。

• 新药开发总成本的40%用于该过程的临床试验部分。

• 剩余的10-15%用于药物营销阶段和某些监管要求。

1. 药物开发成本细分

研发功能	成本占比
发现/基础研究	10
合成与提取	14.2
生物筛选与测试	4.5
临床前测试	7.3
毒理学与安全性测试	29.1
药物剂型配方	11.7
临床试验
第1、2、3阶段	8.3
第4阶段	4.1
制造与质量控制	1.8
IND与NDA	9
生物利用度及其他	总计100

1. 该表格展示了截至2013年阿斯利康公司的制药企业研发统计数据
1. 最有价值的研发项目

排名	产品	公司	阶段	药理类别	当前净现值(百万美元)
1	Degludec	诺和诺德	第3阶段	胰岛素	5807
2	Tofacitinib	辉瑞	第3阶段	JAK-3抑制剂	4953
3	BG-12	Biogen idec	第3阶段	富马酸盐	4666
4	Incivek	强生	第4阶段	丙肝蛋白酶	4332
5	Relovair	Theravance	第3阶段	皮质类固醇	4241
6	Dr cysteamine	未公开	第3阶段	溶酶体转运调节剂	4155
7	AMR 101	未公开	第3阶段	Omega-3脂肪酸	4052
8	Elliquis	百时美施贵宝	第4阶段	Xa因子抑制剂	3836
9	Ellquis	辉瑞	第4阶段	Xa因子抑制剂	3592

1. 当代药物发现涉及的成本

• 现代计算技术的使用减少了药物发现所需的时间。

• 组合化学和高通量筛选方法允许虚拟合成和筛选数千种化合物，从而降低成本和时间。

• 计算机模拟筛选技术有助于虚拟识别先导化合物，进一步节省资源。

• 尽管有这些进步，药物开发的成本仍然很高，并正在采取措施降低它。

• 在COVID-19大流行期间，由于以下原因，高度成功的努力以前所未有的速度生产了疫苗和治疗方法：

• 对研究基础设施的长期投资。

• 政府干预承担了与研究相关的大部分风险。

1. 参考文献

• Spiegel Jr FH. Appendix B, The Economics of Pharmaceutical Research and Development: An Industry Perspective. Changing Economics of Medical Technology. Washington, D.C. : National Academy Press, 1991 ;181-91.

• DiMasi JA, Hansen RW, Grabowski HG. The price of innovation: new estimates of drug development costs. Journal of health economics. 2003 ;22(2):151-85.

• Morgan S, Grootendorst P, Lexchin J, Cunningham C, Greyson D. The cost of drug development: a systematic review. Health policy. 2011 ;100(1):4-17.

• Wouters OJ, McKee M, Luyten J. Estimated research and development investment needed to bring a new medicine to market, 2009-2018. Jama. 2020 Mar 3;323(9):844-