金伯利·简·巴恩斯（Forbes Councils成员）
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金伯利·巴恩斯是Phacilitate公司总裁，致力于整合全球先进疗法生态系统。
细胞和基因疗法（CGTs）已取得长足发展，我惊叹于生物技术公司为患者带来了曾经只能梦想的疗法。
然而，在我领导一个为CGTs从业者提供会议及其他活动的平台期间，目睹了许多有前景的项目受阻；并非因为科学问题，而是开发者与市场准入守门人——监管机构和支付方之间存在脱节。这一观察结果在我先前关于先进疗法资金和生态系统压力的文章中有所提及。
但全球范围内，特别是美国，新框架正在创造早期合作的真正机会。最终，成功取决于开发者如何重新思考与决策者的互动方式。
理解脱节原因
挑战的部分原因在于，CGTs在从实验室到临床的过程中面临独特约束：小规模患者群体使大规模试验不切实际或不可能；一次性治愈疗法不符合为慢性病治疗建立的标准证据或价值评估模型；最终，这些疗法成本高昂。
这些并非传统药物，因此传统的开发、寻求批准再协商报销的模式根本不适用。现有系统根本不是为这种复杂性和创新速度而设计的。
监管机构的响应
幸运的是，监管机构正在认识并应对这一挑战。许多机构不再充当流程末端的守门人，而是希望从一开始就成为合作伙伴。仅在2025年末，我们就看到三个重大转变：
- 美国食品药品监督管理局（FDA）正在重新思考小患者群体的临床试验设计。FDA在9月定稿的指南鼓励考虑针对小患者群体CGTs的创新临床试验设计，并敦促赞助商尽早与FDA讨论这些设计。
- FDA也为超罕见疾病疗法开辟了新的审批途径。特别是对于没有替代方案的危及生命疾病，FDA愿意基于强有力的机制原理和少数有长期随访的详实病例批准治疗。11月宣布的这一“合理机制”途径对个性化疗法大力激励早期、迭代式互动。
- 英国药品和保健品监管局（MHRA）正在全面改革其监管框架，以更好地支持罕见病创新。MHRA在11月承诺推出“大胆的新规则手册”，以更快地测试和批准罕见病疗法，采用更多以科学为主导的灵活途径和整合安全监测。这些提案明确建立在与开发者和患者多年的对话基础上。
报销挑战
但监管批准仅是半场胜利。支付方——保险公司、政府卫生系统——最终决定患者是否能获得已批准的疗法。对于CGTs，我发现这往往是最大的障碍。
支付方首先关注的自然是价格标签。CGTs价格昂贵，且不可避免。这些疗法生产成本高达数百万美元，制造和劳动力成本高，小批量生产无法实现规模经济。
因此，制造成本效益现在成为投资者和支付方共同关注的焦点；开发者需要解释如何随时间降低销售成本（COGS）曲线。无法经济实惠地制造的卓越疗法将无法吸引资金，也无法获得可持续水平的报销。
支付方还难以评估CAR-T细胞癌症疗法等一次性治愈治疗的价值。这些模型围绕每年治疗成本构建。一次治疗带来数十年的益处不符合标准等式。支付方正在寻求长期持久性和安全性数据，以证明如此大额的前期支付是合理的。
一些支付方正在尝试基于结果的协议和分期付款模式。2025年9月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）推出了CGT获取模式，这是联邦政府首次代表州医疗补助计划就CGTs谈判基于结果的协议，从镰状细胞病疗法开始。然而，大多数商业支付方尚未跟上，仍在使用为小分子药物设计的框架。
弥合差距
令人鼓舞的是，我看到各方都愿意克服这一脱节。一种更协作、共同设计的模式正在出现，开发者、监管机构和支付方从一开始就共同工作。为此，以下是公司可以与监管和支付方早期保持一致的考虑因素和实用方法：
• FDA希望参与试验设计，而不仅是已完成研究的评估。早期接触的公司可以塑造证据生成以适应新途径，防止延迟批准或需要额外研究的后期意外。
• 满足监管机构的证据并不总是满足支付方。及早与支付方交谈有助于设计服务于双重目的的试验。这可能意味着包括生活质量指标、成本效益终点或支付方覆盖决策所需的更长随访期。一些开发者抵制早期支付方接触，担心过早暴露底牌。但我认为支付方不应被视为对手。他们希望获得他们能负担得起的有效疗法。早期对话有助于统一期望。
• 制造经济学需要从一开始就优先考虑。将这些考虑视为本末倒置的公司往往在投资者和支付方面前都陷入困境。这并不意味着降低质量，而是意味着设计可在保持产品完整性的同时进行扩展和优化的流程。
根据我的经验，当利益相关者能够坦率交流时，最实质性的进展就会出现。会议参与者经常告诉我，直接测试定价和结果假设，以及学习同行已成功的获取策略是多么有价值。
持续对话，持续倾听
我持乐观态度，因为我看到这些方法正在奏效。美国的监管框架正在帮助创造真正的合作机会。支付方表现出更愿意早期接触并考虑创新的覆盖模式。开发者，通常与CGT生态系统中高度熟练的服务提供商合作，开始认识到早期接触会带来回报。
当开发者、监管机构和支付方作为拥有共同使命的合作伙伴共同努力时，这个生态系统就会成功。非凡的科学已经将我们带到了这一步，但获取不应感觉非凡。最大的突破将是当患者接受改变生命的CGTs的故事不再引人注目而是成为常态。我们实现这一目标的唯一途径是持续对话——在整个生态系统中及早且经常互动。
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