当莎拉·哈迪的儿子里德在2021年被诊断出患有罕见眼病时，医生告诉她“最好的情况”是她的孩子会失明。“我们一直被告知，里德可能只能在一个LED灯下告诉你灯是开还是关，而这就是他视力的极限了，”哈迪女士说。如今五岁的里德与家人住在新南威尔士州中北海岸的麦夸里港，他患有自闭症，出生时便患有视隔发育不良（SOD）伴视神经发育不全。这种罕见病在他确诊时仅影响54名澳大利亚人，阻碍了他的视神经发育。2023年，在咨询了专家和其他同样情况的家庭后，哈迪女士决定带当时两岁的儿子前往泰国接受澳大利亚无法提供的干细胞治疗。干细胞治疗在澳大利亚受到严格监管，许多疗法尚未经过临床试验证明其安全有效。“医生们说要对新科技和未来可能出现的事物保持开放态度，但显然，我们想尽一切可能，所以开始自己做研究，”哈迪女士说。哈迪女士表示，在曼谷进行几轮治疗后，她注意到了儿子的变化。“我们躺在床上，我丈夫走进房间，只是站在门口，里德注意到有人在那里，抬起头问是谁在门口。那是第一个迹象，也让我们松了一口气，我们做出了正确的决定。”里德在法律上仍属于盲人，但他的母亲表示，手术给今年开始上学的里德带来了“改变人生”的益处。“前几天我把他放进车里，他告诉我他能看到我在微笑。拥有这种额外的独立性和安全感真是让人如释重负。”她说：“没有任何保证，这有点冒险，但结果证明是值得的。”
海外治疗风险
干细胞遍布全身，是能够无限增殖并转化为任何其他细胞类型的基石细胞。科学家们正在开发细胞替代疗法，以帮助修复和替换患病或受损的细胞。梅根·蒙西是墨尔本医学院和默多克儿童研究所的教授，也是专攻新兴干细胞技术的国际顶尖专家。她说干细胞疗法是澳大利亚迅速发展的科学领域，已用于治疗某些血液疾病，如白血病。但她表示，许多在海外宣传的治疗方法尚未在澳大利亚获批使用或经过临床试验。“做广告很容易，做出承诺很容易，但要用经过验证且受尊重的好研究来跟进这些承诺却非常困难，”蒙西教授说。“我们希望确保我们开发的产品不仅安全，而且有效，并且能稳定发挥作用。”她表示，许多“所谓的干细胞提供商，往往是些流氓诊所，甚至根本#全文（续）：
不卖干细胞。”蒙西教授说：“世界各地获批的治疗方法都非常少，这一点在澳大利亚也是一样。”
哈迪女士表示，儿子的安全是她主要关心的问题，她与中国的干细胞治疗提供商贝科生物技术公司探讨了手术的风险，该公司在中国和泰国提供治疗。贝科生物技术公司没有回应ABC就其工作或里德治疗的置评请求。哈迪女士说，里德的一位医生因疗效问题以及5万澳元的手术和旅行费用，建议不要进行这项手术。她说，其他人在研究过程中帮助了她。关于里德在干细胞手术前后视力的报告显示有所改善。报告称，两年后，他的视力从1/60或“重度视力障碍”提高到3/60或“严重视力障碍”。
不是“万能药”
蒙西教授表示，她无法对个别病例发表评论。但她警告不要将干细胞视为灵丹妙药，称主要挑战之一是预测和控制干细胞在体内的行为。“也许我们正在制造神经细胞、肾细胞、肝细胞或眼睛的细胞，”她说。“我们必须小心，不要将干细胞视为一种普遍的万能药。”蒙西教授敦促那些考虑在海外接受治疗的人咨询他们的医生。
哈迪女士表示，她对自己的家庭决定并不后悔，并希望里德将来能在澳大利亚接受进一步的干细胞治疗。“这样会更容易获得，也能帮助许多患有不同疾病的家庭，”她说。“这对许多人来说将是改变人生的。”
着眼于未来
专攻眼部疾病的塔斯马尼亚大学亚历克斯·休伊特教授表示，“目前没有明确证据表明基于干细胞的疗法对视隔发育不良有益”。他说，虽然澳大利亚目前没有干细胞疗法用于治疗眼部疾病，但它们是干细胞研究中最有前景的领域之一。“眼睛是这些干细胞疗法非常令人兴奋的靶点，特别是因为它是一个相对较小的器官，需要替换的细胞数量比其他组织要少，”休伊特教授说。“随着这些研究的进展，以及这些疗法证据基础的建立，我非常有信心它们将在澳大利亚得到应用。”
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