一名患有罕见遗传病的男子表示，由于所需药物在英国无法获得，希望正在被剥夺。
来自英格兰威尔特郡特罗布里奇的达伦·阿什顿-莱克（Darren Ashton-Lake）15年前青少年时期被诊断出患有弗里德赖希共济失调（FA）——一种会逐步损害神经系统的疾病。能够延缓病情发展的药物欧马维洛酮（omaveloxolone）将不再在英国供应，因为制造商百健公司（Biogen）认为该药物对英国国家医疗服务体系（NHS）而言过于昂贵，已放弃向英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）提交申请。
32岁的阿什顿-莱克表示：“如果无法获得所需的治疗和药物，我还在为什么而奋斗？”百健公司此前曾计划向负责批准NHS用药的NICE提交申请，但因药物成本过高而改变决定。
阿什顿-莱克目前正呼吁改善欧马维洛酮的获取途径。弗里德赖希共济失调是一种遗传性、致残且缩短寿命的神经退行性疾病，在英国影响约五万分之一的人口。症状还包括视力障碍、听力损失、言语不清、严重脊柱侧弯、糖尿病以及严重心脏疾病。
阿什顿-莱克表示：“我认为我们应该能够获得所需的药物。你究竟能为一个人的生命标出什么价格？这种药物具有改变生命的潜力。不允许使用此类药物，他们正在剥夺希望——如果没有希望，你还能剩下什么？我还在为什么而奋斗？”
他称在17岁确诊后的几年里“一切天翻地覆”。他原本有代表英国队参加马术比赛的志向，并相信该药物能帮助他继续这项运动。他表示：“如果五年前我能服用这种药片，谁知道我今天会是什么样。”
百健英国公司董事总经理凯莉·布罗姆利（Kylie Bromley）表示，NICE为药物支付的金额上限上调已拖延太久，过去20多年间该上限实际上因通胀而“持续降低”。欧马维洛酮在美国和欧洲部分地区以每年29.85万英镑的费用提供，但NHS认为价格过高。自1999年以来，NICE为药物治疗设定的支付标准一直维持在2万至3万英镑之间。
布罗姆利指出：“评估某些罕见病药物时，采用成本效益阈值其实并不合适，因为存在诸多特殊因素。”英国卫生与社会保障部表示，正与制药行业合作“加速创新药物净支出的增长”。
来自萨默塞特郡沃勒的马克斯·科里甘（Max Corrigam）是七名通过伦敦大学学院（UCL）临床试验获得该药物的患者之一，他表示药物使他“显著改善”。23岁的科里甘自2018年起服用该药物，称：“我觉得自己的言语比不服药时更清晰。如果不服用此药，我甚至没有足够能量或动力考虑在大学攻读学位。”
NICE表示，根据其标准清单，该疾病患者数量未达到罕见病标准，因此不符合其高度专业化技术委员会的评估条件。一位发言人称：“在英格兰，符合该技术许可适应症的患者不超过300人，所有适应症总和不超过500人。”
然而支持弗里德赖希共济失调患者的慈善组织Ataxia UK表示，其登记在册的英格兰患者已达706人。英国卫生与社会保障部称，正在投资高达6亿英镑用于健康数据研究服务。发言人补充道：“我们还承诺与行业合作，加速创新药物净支出增长——相比过去十年，这将确保到2030年，英国成为欧洲患者获取药品最快的前三国家之一。”
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