哈佛大学医学院与波士顿儿童医院的联合研究团队近日取得重大突破——利用CRISPR基因编辑技术改造的干细胞成功逆转实验小鼠的糖尿病症状。这项发表在《自然·医学》期刊的研究显示，经过特殊处理的干细胞不仅恢复了糖尿病小鼠的胰岛素分泌功能，更显著延长其生存周期。
研究人员通过基因编辑技术敲除了小鼠干细胞中的三个关键调控基因，随后将这些改造后的干细胞定向分化为胰岛β细胞。当移植到糖尿病模型小鼠体内后，这些细胞展现出惊人的治疗效果。接受治疗的小鼠血糖水平在72小时内恢复至正常范围，并在后续观察期（180天）内维持稳定。
值得注意的是，实验组小鼠的胰腺组织切片显示，移植的β细胞成功形成具有功能的胰岛结构。研究通讯作者萨缪尔·莱因哈特教授指出："我们的方法突破了传统胰岛移植的供体限制，基因编辑使干细胞具备免疫逃逸特性，大幅降低排异反应风险。"
该研究同时建立了独特的体外培养系统，使干细胞转化效率提升至89%，较现有技术提高40个百分点。团队计划在2026年Q1启动非人灵长类动物试验，并预计在2027年进入临床一期试验阶段。若进展顺利，这项技术可能彻底改变全球4.22亿糖尿病患者的治疗方式。
糖尿病专家玛丽亚·冈萨雷斯评论称："这项研究不仅为1型糖尿病患者带来治愈希望，其调控机制的揭示也为2型糖尿病治疗提供了全新思路。但需要强调，从动物实验到临床应用仍需克服多重技术挑战。"
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