NEEDHAM,马萨诸塞州，2025年8月21日 /PRNewswire/ — 专注于线粒体功能障碍疾病创新疗法研发的临床阶段生物技术公司Stealth BioTherapeutics今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已正式受理elamipretide治疗巴思综合征的新药申请(NDA)重新提交。FDA将此次重新提交认定为完整的2类回应，原定审评截止日期为2026年2月15日，但监管机构告知企业计划将审评完成日期提前至2025年9月26日。
首席执行官Reenie McCarthy表示："我们感谢FDA及时受理申请并承诺加快审评进度。我们选择公开此进展，旨在向巴思综合征患者家庭及其支持者保持透明，并感激FDA对这种未满足医疗需求紧急性的认可。"
此次NDA重新提交是在2025年5月收到完整回复(CR)后，于2025年8月15日完成。根据FDA在CR中的建议，重新提交的申请基于TAZPOWER II期开放标签临床试验中膝伸肌力量提升超过45%的中间临床终点改善数据寻求加速审批。Stealth的重新提交文件包含批准后验证临床获益的上市后研究方案。
若获得批准，这将是针对elamipretide的首个市场授权。作为首个靶向线粒体的治疗药物，该药同时处于原发性线粒体肌病和干性老年黄斑变性的研发阶段。
关于巴思综合征
该疾病是一种极端罕见的遗传性疾病，表现为运动耐受不良、肌无力、严重疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。患者预期寿命显著缩短，85%的早期死亡发生在5岁前。该病几乎仅见于男性，全球发病率约为百万分之一，美国约150例患者。目前尚无FDA或EMA批准的疗法。elamipretide已获FDA孤儿药、快速通道和儿科罕见病资格认定，以及EMA孤儿药认定。巴思综合征NDA已获优先审评资格。
关于Stealth BioTherapeutics
该公司专注于线粒体功能障碍疾病的创新疗法研发。线粒体作为人体主要能量来源，对器官正常功能至关重要。其在研核心产品elamipretide具有治疗包括巴思综合征和原发性线粒体肌病等罕见病，以及干性老年黄斑变性等常见年龄相关疾病的潜力。第二代临床候选药物bevemipretide的眼科制剂正在开展干性老年黄斑变性的研究。公司在神经和心脏罕见病领域亦有基于临床前数据的丰富研发管线。
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