新闻稿
2025年8月21日
ReAlta Life Sciences宣布RLS-0071（pegtarazimod）获得欧洲药品管理局孤儿药认定用于治疗移植物抗宿主病
ReAlta Life Sciences, Inc.（以下简称"ReAlta"或"公司"）作为一家临床阶段生物制药公司，致力于通过调节炎症反应治疗罕见急症炎症疾病，今日宣布欧洲药品管理局（EMA）已授予RLS-0071（pegtarazimod）孤儿药认定，用于治疗移植物抗宿主病（GvHD）。
孤儿药认定基于ReAlta正在进行的II期临床试验初步数据，其中包括首批类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者的治疗数据。目前公司正在美国、德国和西班牙的临床试验点开展针对住院类固醇难治性aGvHD患者的II期开放标签临床试验（NCT06343792），预计2026年公布更多患者队列数据。此前在2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod孤儿药资格及快速通道资格。
ReAlta首席执行官David Marek表示："获得EMA孤儿药认定标志着我们应对aGvHD未满足临床需求的重要里程碑。EMA对II期首批数据的积极反馈令人鼓舞。结合FDA此前授予的孤儿药和快速通道资格，这验证了我们双靶点治疗策略的潜力——同时调控中性粒细胞和补体介导的炎症反应，推进II期试验将为欧洲aGvHD患者带来新的治疗希望。"
首席医学官Kenji Cunnion博士指出："我们的靶向治疗通过抑制髓过氧化物酶、中性粒细胞胞外陷阱（NETs）及中性粒细胞弹性蛋白酶等组织损伤通路，在保留有益免疫功能的同时实现精准治疗。已有的临床前和临床数据显示，pegtarazimod对最难治的下消化道aGvHD具有显著疗效，该病症死亡率高达70%。"
欧洲药品管理局的孤儿药认定针对治疗患病率低于万分之五的罕见、危及生命或慢性衰弱性疾病。获得认定的药物可享受欧盟监管费用减免、临床试验方案协助及最长10年的市场独占权。
关于II期aGvHD试验及RLS-0071（pegtarazimod）
当前II期试验（NCT06343792）为开放标签、前瞻性剂量递增试验，在美国、德国和西班牙多中心开展，针对中至极重度类固醇难治性aGvHD住院患者。pegtarazimod是一种15肽分子，通过双重靶向体液和细胞炎症反应发挥疗效。其作用机制包括特异性抑制补体C1激活、髓过氧化物酶（MPO）活性及中性粒细胞胞外陷阱形成，从而阻断造血干细胞移植后供体免疫细胞攻击受体组织引发的炎症级联反应。
关于ReAlta Life Sciences
ReAlta Life Sciences是一家临床中后期生物制药公司，致力于通过调节炎症反应治疗危及生命的罕见急性炎症疾病。公司EPICC肽类药物平台基于人类星状病毒（HAstV-1）发现开发，该病毒可特异性抑制先天免疫系统成分。其治疗性多肽通过双重靶向HAstV-1机制，调控补体和先天免疫炎症通路，抑制补体级联激活及两个关键中性粒细胞驱动机制：髓过氧化物酶（MPO）和中性粒细胞胞外陷阱（NETs）。核心候选药物RLS-0071（pegtarazimod）已获得美国FDA对缺氧缺血性脑病（HIE）、急性移植物抗宿主病（aGvHD）的孤儿药及快速通道认定，以及EMA对HIE和GvHD的孤儿药认定，并获得FDA针对慢性阻塞性肺病急性加重的临床试验许可。公司成立于2018年，总部位于美国弗吉尼亚州诺福克和波多黎各阿瓜迪利亚。
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