加利福尼亚州科罗纳市讯（KABC）——得益于加州大学洛杉矶分校研发的实验性基因疗法，一名 teenage girl得以存活。她出生时便患有罕见遗传疾病，任何普通感染都可能致命。如今，这位少女已摆脱"泡泡"生活，健康茁壮成长。
13岁的埃万杰琳娜·瓦卡罗（昵称伊薇）出生时便面临严峻挑战。"那天感觉如同被判了死刑，"她的母亲阿莉西娅·帕迪利亚-瓦卡罗回忆道。新生儿筛查确认女儿患有罕见遗传病，导致任何常见感染都可能危及生命。"她毫无防御能力，完全没有免疫系统，"帕迪利亚-瓦卡罗说。
1976年电影《塑料泡泡里的男孩》首次向美国公众揭示了腺苷脱氨酶缺乏症重症联合免疫缺陷病（ADA-SCID）。多数患有此病的儿童难以活过两岁。"对于重症联合免疫缺陷病（SCID）患者，他们几乎必定会遭遇致命感染，"加州大学洛杉矶分校Broad干细胞研究中心的唐纳德·科尔恩博士表示。
传统疗法需通过匹配供体的骨髓移植来替换故障免疫系统。伊薇虽有双胞胎妹妹安娜贝尔，"但安娜贝尔并非我们寻找的理想匹配者，"帕迪利亚-瓦卡罗说。唯一选择是实验性基因疗法。
两年前我们首次见到接受自体干细胞移植的伊薇。科尔恩博士与英国研究人员开创了一种修复缺陷基因的程序。"我们提取患者干细胞，在实验室通过病毒载体导入其缺失的正常基因副本，再将这些细胞回输患者体内，"科尔恩博士解释道。看似简单的流程历经三十年研究才臻于完善。
三个月大时，伊薇成为科尔恩博士最年轻的患者。如今全球已有60余名儿童成功接受治疗。一年后，伊薇得以摆脱保护性隔离环境，开始像同龄女孩一样生活。"我毫不介意与他人分享食物，也常饮用熟人的水瓶，"伊薇说。过去四年她一直参加竞技网球运动。
伊薇的免疫系统运作良好。研究团队希望该基因疗法能获美国食品药品监督管理局批准，让更多儿童获得健康长寿的机会。"目前约20名患者在等待这份尚未普及的疗法，因为我们缺乏资金生产细胞制品并治疗患者，"科尔恩博士表示。"是科学赐予她生命，这是我们都无法给予的，"帕迪利亚-瓦卡罗说。这份许多人习以为常的生活，对她而言弥足珍贵。
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