波士顿一家专注于长寿科技的初创公司认为,恢复视力的最佳途径在于逆转细胞衰老。该公司近日已启动新型疗法的人体临床试验。
生命生物科技(Life Biosciences)本周二宣布,其I期临床试验的首位参与者已接受新型疗法ER-100的给药。该疗法旨在通过修改表观遗传编码使基因表达恢复年轻模式,从而修复衰老或受损的视神经细胞。
"我们的研究表明,衰老主要由表观遗传信息丢失驱动,而非不可逆损伤,"生命生物科技联合创始人、哈佛医学院遗传学教授大卫·辛克莱在声明中表示,"此次临床研究首次为验证'恢复表观遗传信息能否改善人类疾病'提供了机会。"
虽然试验主要评估ER-100的安全性,但该公司招募的是开角型青光眼和非动脉炎性前部缺血性视神经病变等特定疾病患者,而非健康志愿者。这意味着研究人员可同步监测患者的视力变化。
该药物是生命生物科技"表观遗传修复平台"首款进入人体试验的药物。今年1月,美国食品药品监督管理局已批准该公司开展相关研究。
生命生物科技的疗法开发采用四种山中转录因子中的三种。这些以诺贝尔奖得主山中伸弥命名的蛋白质因子,具有修复细胞年龄相关损伤的潜力。该公司计划将此核心技术应用于多种疾病的药物研发,目前已公布针对进行性纤维化肝病的临床前数据。
"将ER-100推进临床试验,是将表观遗传修复转化为抗衰老疾病新药类别的关键一步,"生命生物科技首席科学官莎伦·罗森兹维格-利普森在声明中表示。
生命生物科技并非唯一利用山中因子延长寿命或治疗疾病的企业。Altos Labs、YouthBio Therapeutics和Retro Biosciences等公司正获得大量投资和知名支持者。例如,Retro Biosciences已获Sam Altman投资,并与OpenAI合作开发人工智能模型,以寻找更有效的山中因子变体。
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