Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RYTM)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已受理公司关于塞美拉肽(setmelanotide)治疗获得性下丘脑性肥胖的补充新药申请(sNDA)，并授予优先审评资格。FDA指定《处方药用户收费法案》(PDUFA)的目标审评日期为2025年12月20日。
同时，欧洲药品管理局(EMA)确认受理针对相同适应症的Ⅱ型上市许可申请变更。欧洲人用药品委员会(CHMP)已于2025年8月16日启动审评程序，并将在审评结束后向欧洲委员会(EC)提交意见。
塞美拉肽作为黑皮质素-4受体(MC4R)激动剂，此前已获FDA、EMA及英国药品与保健品管理局(MHRA)批准用于治疗因巴德-比德尔综合征(BBS)及POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷引起的肥胖。
Rhythm首席执行官David Meeker博士表示："这两项进展标志着我们为获得性下丘脑性肥胖患者提供首个获批疗法的目标迈出关键一步。这类患者因下丘脑损伤导致MC4R通路受损，表现出能量消耗减少及病理性饥饿，现有通用肥胖疗法对其长期疗效有限。"
该申请基于III期TRANSCEND试验的关键数据：120例患者治疗52周后，塞美拉肽组(n=81)BMI较基线下降16.5%，安慰剂组(n=39)上升3.3%(p<0.001)。主要不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着及头痛。
公司将于2025年9月24日在美国波士顿举办投资者会议，披露美国市场启动计划，并邀请权威医生阐述该病的治疗急迫性。全球TRANSCEND试验显示，该药物可使病理性饥饿症状显著缓解。
关于获得性下丘脑性肥胖
该罕见病由下丘脑损伤或结构性异常引发MC4R通路破坏，常见于颅咽管瘤、星形细胞瘤等下丘脑-垂体肿瘤术后患者。美国约5,000-10,000例患者中，60%-70%在损伤后6-12个月内出现病理性体重增加。
关于塞美拉肽
该药物已在美国获批用于治疗2岁以上BBS、POMC/PCSK1/LEPR基因缺陷引起的单基因肥胖，并在欧盟获批治疗经基因确诊的相关肥胖症。禁忌症包括对活性成分过敏及新生儿苯甲醇过敏风险。
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