ReAlta Life Sciences公司（ReAlta）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其研发药物RLS-0071（pegtarazimod）孤儿药资格认定，用于治疗移植物抗宿主病（GvHD）。ReAlta是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于通过平衡炎症反应，拯救罕见急性炎症疾病患者的生命。
孤儿药资格认定基于ReAlta正在进行的二期临床试验初步数据，其中包括针对类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者的初始队列数据。目前，ReAlta正在美国、德国和西班牙的临床试验点招募住院的类固醇难治性aGvHD患者，开展开放标签二期临床试验（NCT06343792），并计划于2026年公布更多患者队列的研究数据。此前在2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予pegtarazimod治疗aGvHD的孤儿药资格认定及快速通道资格。
ReAlta首席执行官David Marek表示："获得EMA孤儿药资格认定是我们应对aGvHD未满足临床需求的重要里程碑。EMA对二期初始队列数据的积极反馈令人鼓舞。结合FDA此前授予的孤儿药和快速通道资格，我们的双重靶向机制——同时调控中性粒细胞与补体介导的炎症反应——展现出潜力，有望为欧洲aGvHD患者带来突破性疗法。"
公司首席医学官Kenji Cunnion博士补充道："我们的靶向干预通过抑制髓过氧化物酶、中性粒细胞胞外诱捕网（NETosis）和中性粒细胞弹性蛋白酶，精准阻断导致组织损伤的关键通路，同时保留有益的免疫功能。现有数据显示，pegtarazimod在治疗下消化道aGvHD这一最难治且死亡率最高的亚型上，展现出解决中性粒细胞驱动疾病进程的潜力。"
根据EMA规定，孤儿药资格认定面向欧盟患病率低于万分之五的罕见、危及生命或慢性衰竭性疾病。获得该认定的企业可享受监管费用减免、临床试验方案协助，以及获批后最长10年的市场独占期。
NCT06343792二期试验是一项开放标签、前瞻性、剂量递增临床研究，旨在评估pegtarazimod治疗中度至极重度类固醇难治性急性移植物抗宿主病住院患者的疗效。该药物是一种15肽分子，通过双重机制靶向体液与细胞炎症反应。其作用机制包括选择性抑制补体C1激活、髓过氧化物酶活性及中性粒细胞胞外诱捕网形成——这些正是造血干细胞移植后供体免疫细胞攻击受体组织时引发炎症级联反应和组织损伤的核心机制。
ReAlta Life Sciences的EPICC肽技术平台源于人类星状病毒（HAstV-1）的独特发现，该病毒能够抑制先天免疫系统的关键组分。公司正专注于开发针对危及生命的罕见急性炎症疾病的创新疗法。
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