欧洲药品管理局(EMA)建议撤销罕见病药物Tavneos(avacopan)的市场授权，原因是对其最初获批所依据的临床数据完整性存在质疑。
这一指导意见是在EMA人用药品委员会(CHMP)对III期Advocate研究进行审查后提出的。该研究是2022年Tavneos获得市场授权的主要数据支持。
Tavneos由美国生物制药公司ChemoCentryx开发，该公司于2022年被安进公司(Amgen)以37亿美元收购。安进公司获得了该药物在美国的权益，而欧洲商业化则由CSL维福公司(CSL Vifor)负责。
该药物适用于治疗患有严重活动性肉芽肿性多血管炎(GPA)或显微镜下多血管炎(MPA)的成年患者，这两种疾病均为罕见的血管炎症性疾病。
根据Advocate试验结果，该药物在诱导缓解方面与高剂量皮质类固醇同样有效，并且在维持长期缓解率方面表现更佳。
然而，这些发现的可信度现在受到质疑。在审查了所有可用数据以及有关研究数据处理的新信息后，CHMP得出结论，Advocate研究是在违反良好临床实践(GCP)原则的情况下进行的。
EMA声明称："当时提供的研究数据具有误导性，不能再用于证明Tavneos的有效性。"
该机构补充表示，这意味着该药物的益处不再被证明大于其风险。鉴于上市后数据和对研究的进一步分析不足以证明相反结论，CHMP建议撤销Tavneos的市场授权。作为该建议的一部分，委员会建议不应有新患者开始使用该药物，并且现有患者应转换到合适的替代治疗方案。
这一决定紧随美国食品药品监督管理局(FDA)在2026年4月采取的类似举措。FDA的药物评价和研究中心(CDER)提议将该药物撤出市场，原因是认定相关人员操纵了关键临床研究的结果，使得药物看起来有效，而原始分析并不支持这一结论。CDER还对Tavneos的安全性表示担忧，特别指出了部分患者出现的药物引起的肝损伤。
CSL维福公司研发主管比尔·梅扎诺特(Bill Mezzanotte)在一份声明中表示："虽然我们对第20条款程序的结果感到失望，但我们将尊重监管程序的结果，并承诺全面执行...患者护理仍然是我们的最高优先事项，我们正与监管机构、医疗专业人员和患者组织密切合作，确保合规且适当的治疗过渡，同时为患者提供持续支持。"
此次审查是在今年早些时候日本报告20例服用Tavneos患者死亡后进行的。这些死亡病例涉及严重的肝并发症，如胆管消失综合征。在2026年3月的安全警报中，FDA指出在其审查中发现了76例肝损伤病例。
安进公司在2026年5月的一份声明中表示，日本监管机构的通知"缺乏重要背景"。
该公司声明称："这些数据包括无法确定与产品有因果关系的病例。在美国接受Tavneos治疗的8000多名患者中，没有已知与严重肝损伤（包括胆管消失综合征）相关的死亡病例。"
安进公司已聘请一家研究公司独立审查Tavneos的数据包，试图在与FDA的听证会前证明该药物的益处。
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