圣保罗，6月3日（路透社）——一种针对脊髓损伤的实验性治疗在巴西引发热潮，吸引了远至墨西哥的患者前往一个小镇实验室，促使政府加速审批，并将一位科学家捧为国家名人——这一切都发生在其安全性通过临床试验得到证明之前。
这种名为多聚层粘连蛋白的胎盘衍生蛋白旨在促进神经再生，已引起全球数千名潜在患者的兴趣，其中数十人已聘请律师以获取该药物。
在缺乏临床安全性和有效性证明的情况下，专家们正呼吁谨慎，同时努力将事实与希望区分开来。
自2000年代初以来的动物研究表明，多聚层粘连蛋白可以刺激受损神经纤维的再生。
尽管I期临床试验仍在进行中，但在2024年的一项研究预印本去年被收购该专利的巴西制药公司克里斯塔利亚推广后，公众对多聚层粘连蛋白的兴趣迅速爆发。
首席研究员、巴西科学家塔蒂亚娜·桑帕约告诉路透社，多聚层粘连蛋白的同行评审研究接近发表，但拒绝透露期刊名称。
在巴西，公众反应影响深远，今年狂欢节游行中，巴西流行音乐家若昂·戈麦斯向桑帕约喊话："你在这里是最著名的名人。"
这种热情是一种民族自豪感的体现。
"一位女性科学家为世界做出了突破性发现，而她是一名巴西人，"桑帕约说。
政府乐观，科学家谨慎
如果被证明安全有效，多聚层粘连蛋白将成为巴西产业的重大胜利，该国长期以来一直以仿制药为主导，且根据2023年世界银行数据，仅将GDP的1.2%用于研发。
正在今年寻求连任的总统卢拉·达席尔瓦政府抓住了这一乐观情绪。
"这对我们的意义如此重大，它是新成立的巴西国家卫生监督局创新委员会分析的第一种产品，"卫生部长亚历山大·帕迪利亚谈到该国家卫生监管机构时表示。"如果临床研究产生良好结果，它将尽快提供给民众。"
一些专家警告不要让热情超越科学。
克里斯托弗与达娜·里夫基金会首席科学官马可·巴蒂斯塔称多聚层粘连蛋白"创新"且"前景广阔"，但指出它是众多正在进行早期测试的实验性治疗之一。
巴蒂斯塔表示，该基金会由"超人"演员在1995年马术事故致瘫后创立，追踪全球有前景的科学研究，但不会对初步发现抱有过高期望。
"这不是唯一的途径，我们需要看到它是否安全有效，"巴蒂斯塔说。
巴西科学界的一些重要人物也呼吁谨慎。
"我们希望研究取得成功……但我们需要满足某些标准，"巴西神经病学学会主席德尔松·何塞·达席尔瓦表示。
混合结果
首个人类多聚层粘连蛋白研究涉及八名完全性脊髓损伤患者，其中一半为截瘫，一半为四肢瘫，均在受伤后数天内接受治疗。
两人因伤势过重死亡。但六名幸存者都恢复了一定程度的自主运动控制能力，其中一人在车祸导致颈部骨折后，经过两年完全康复。
"我相信多聚层粘连蛋白对我的康复至关重要，"31岁的布鲁诺·德拉蒙德·德弗雷塔斯说，他现在能够无需辅助行走。
德弗雷塔斯23岁时受伤，并在24小时内接受了多聚层粘连蛋白治疗，现已成为该治疗的主要支持者。
一些专家表示，对药物前景的炒作可能导致失望。
38岁的汽车喷漆工路易斯·费尔南多·莫泽在12月初的一次越野摩托车事故后几天接受了治疗。他体验到的唯一改善是腿部感觉恢复。
缓慢的恢复让他感到沮丧。"我们渴望看到结果，但它们就是不会发生。"
高昂的法律费用
巴西的法律体系允许患者通过法院获得实验性治疗。自该药物消息公开以来，巴西国家卫生监督局表示，已有多起寻求获取多聚层粘连蛋白的诉讼被提起。
这种炒作可能使绝望的患者容易受到剥削。卫生法律专家范妮莎·帕特里夏表示，她见过一些案例，律师向慢性病患者收取费用以获取他们不符合条件的治疗。
桑帕约表示，动物研究和早期人类证据表明，多聚层粘连蛋白在受伤后72小时内以及受伤后长达三个月内效果最佳。
一些患者转向律师，因为巴西国家卫生监督局可能需要长达45天才能对这类请求作出裁决。
帕特里夏表示，巴西国家卫生监督局已开始对有明确治疗指征的病例进行快速审批，使法律干预变得不那么必要。
到目前为止，已有84名患者获得巴西国家卫生监督局的同情使用多聚层粘连蛋白授权，其中44人通过法院命令获得。
代表寻求多聚层粘连蛋白获取的患者的法律费用可能在1.5万至30万雷亚尔（3,000至60,000美元）之间。
临床试验获批
桑帕约表示，她再也无法亲自处理所有案件，这些案件可能伴随着24小时的法律禁令，要求在研究人员有时间全面评估每个案件之前进行治疗。但她表示，她仍致力于这项工作，并希望试验能证明该药物的临床价值。
克里斯塔利亚公司研发与创新副总裁罗热里奥·阿尔梅达表示，在巴西国家卫生监督局批准后，该公司正在向急性患者捐赠该药物。
这家总部位于圣保罗州乡村地区的公司已投资超过1.1亿雷亚尔（2,200万美元）开发多聚层粘连蛋白。
巴西国家卫生监督局授权的I期试验将评估五名18至72岁患者中多聚层粘连蛋白的安全性，这些患者在需要手术的急性完全性胸椎脊髓损伤后72小时内接受了治疗。
运营一家促进基于科学的公共政策非营利组织的娜塔莉亚·帕斯泰尔纳克表示，公开文件并未解释巴西国家卫生监督局授权该研究的决定。她正在法院寻求进一步的文件。
"遵循坚实协议的详细临床试验需要时间，"她说，"而匆忙进行可能会损害质量和安全性。"
（1美元约合5.0109雷亚尔）
（报道：露西亚娜·马加良斯；编辑：布拉德·海恩斯和比尔·伯克罗特）
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