Orca Bio正在开发一种细胞药物，希望这种药物能够替代异基因干细胞移植来治疗急性髓系白血病和其他血液癌症。根据Orca周一公布的临床试验结果，大约四分之三接受该公司T细胞免疫疗法治疗的患者在一年内没有出现中度至重度慢性移植物抗宿主病（GvHD），而接受标准移植的患者中这一比例仅为38%。
对于某些血液癌症，干细胞移植是一种有效的治疗方法，可以将患病或被破坏的细胞替换为健康的细胞。然而，平衡这些益处与移植风险（如GvHD）非常困难。在GvHD中，来自供体的移植干细胞会攻击接受治疗者的细胞，导致对多个器官的潜在危险损害。虽然通过使用“匹配”的供体（与接受治疗者共享某些遗传标记）可以稍微降低这种风险，但GvHD仍然是一个挑战，并且对一些人来说是一个不可接受的权衡。
Orca的疗法被称为Orca-T，它由从供体外周血中提取的纯化混合物组成，包括调节性T细胞、特定类型的干细胞和常规T细胞。到目前为止，在测试中，Orca-T似乎比标准干细胞移植更优，至少对于患有急性髓系白血病、高危骨髓增生异常综合征和混合表型急性白血病的人群来说是如此。近190名患有这三种癌症之一的患者被纳入了Orca的三期研究，并随机分配接受Orca-T或标准移植。
研究人员在试验中跟踪了每个组，并在一年后测量了无中度至重度GvHD的生存率。78%接受Orca-T治疗的患者达到了这一标准，是对照组38%的两倍多。总体而言，治疗组中有94%的患者存活，而对照组为83%。然而，这一差异在统计上并不显著。
在整个研究期间，接受Orca-T治疗的参与者中有13%出现了中度至重度GvHD，而接受标准移植的参与者中有44%。严重急性GvHD的发生率在治疗组中也较低（6%），而对照组为17%。
Orca在其集中设施中制造了该治疗药物，并在美国19个治疗点内三天内将其交付给患者。
“我们正在与FDA密切合作，预计今年将提交生物制品许可申请，”Orca首席执行官Ivan Dimov在一份声明中表示。
Orca计划于4月2日在一次医学会议上公布完整的研究结果。
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