一种新的干细胞疗法在早期临床试验中修复了93%患者的角膜损伤。角膜是覆盖在眼睛前部的透明穹顶，有助于聚焦光线，使您能够清晰地看到物体。角膜边缘存在称为角膜缘上皮细胞的干细胞，这些干细胞具有成为其他类型角膜上皮细胞的潜力。因此，这些干细胞可以替换因受伤或随时间磨损而受损的任何角膜细胞。
然而，严重的伤害，如由化学烧伤或感染引起的损伤，可能会完全破坏这些干细胞，斯蒂文斯-约翰逊综合症也会导致眼黏膜起泡，从而破坏这些干细胞。在这种情况下，角膜会永久性损伤，导致受影响的眼睛失明。这类眼部损伤的患者不能通过常规的角膜移植来治疗，因为这种手术只使用捐赠组织替换受损角膜的中心部分，而不是外缘缺失的干细胞，而这些干细胞对于修复至关重要。
一个潜在的解决方案是从患者的另一只健康眼睛中提取健康的干细胞，以恢复受损眼睛中丢失的干细胞。在这种被称为“培养自体角膜缘上皮细胞移植”的手术中，医生从健康的眼睛中取出干细胞，在实验室中将其培养成细胞片，然后将它们手术移植到受损的眼睛中。
该疗法最初于2018年在波士顿麻省眼耳医院进行了一项小型临床试验。试验涉及四名患者，每名患者的一只眼睛都受到了化学烧伤。这是美国首次进行的眼部干细胞疗法，研究团队当时表示。患者在接受移植后被跟踪观察了一年，在此期间，该程序被证明是可行的、安全的，并且可能有效。
现在，同一研究团队发布了更大规模的试验结果，共涉及15名患者，他们在治疗后被跟踪观察了18个月。根据周二（3月4日）发表在《自然通讯》杂志上的一篇论文，这些患者的角膜损伤原因各不相同，包括化学烧伤、热烧伤或眼部病毒感染。
经过18个月的治疗，15名患者中有14名取得了成功。试验中的“成功”定义包括三个方面，试验负责人、麻省眼耳医院角膜服务副主任乌拉·尤尔库纳斯博士告诉Live Science。具体来说，这意味着受损角膜表面得到恢复，影响视力的血管退缩，以及患者的眼部疼痛和不适减轻。此外，移植本身没有出现严重副作用。然而，有一名患者出现了与治疗无关的细菌感染。
研究团队并没有直接测量视力变化作为成功的标志，因为仅仅用干细胞恢复角膜表面并不意味着视力会立即改善，尤尔库纳斯解释道。如果角膜的其他层仍然受损，患者仍需要进行常规的角膜移植才能恢复视力。然而，值得注意的是，大约70%的患者在18个月时视力有所改善。
平均而言，角膜损伤最严重的患者对治疗的反应时间比那些损伤较轻的患者更长，尤尔库纳斯说。这可能解释了为什么一名有广泛眼部损伤的患者在18个月后未能完全受益于治疗。
这种新疗法只能治疗一只眼睛失明的患者，因为它依赖于使用他们另一只健康眼睛的干细胞。然而，未来，研究团队希望能够开发出一种方法，使用器官捐赠者的干细胞，而不是患者自身的组织。这样，他们就能够治疗双眼受损的患者，但仍需考虑免疫排斥的风险。
接下来，研究团队将进一步测试该疗法在更多患者中的效果，并观察其长期疗效。他们还计划在随机对照试验中将该疗法与安慰剂进行直接比较，这是临床试验的黄金标准。这将使他们能够更可靠地确定该疗法是否真正有效。
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