当美国食品药品监督管理局（FDA）在2025年底批准了Wegovy的口服版本时，这一决定为该机构充满变革的一年画上了句号。这一年包括前所未有的人员流动、对罕见疾病更加灵活的政策、减少动物测试的具体举措，以及几款重要突破性药物的上市。
GLP-1类口服药也为其他突破性药物批准奠定了基础，包括一款口服Wegovy竞争产品、一种潜在的高胆固醇重磅药物以及一款首创的嗜睡症治疗药物。
今年最受期待的一些批准基于全新的、改变疾病的科学，而其他一些（如口服GLP-1药物的发展）则改变了现有药物的给药方式。但每一种药物都有潜力"扩大更广泛患者群体的获得途径"，医疗和科技咨询公司ZS的制药业务主管乔恩·罗夫曼表示。
"科学令人惊叹，有许多伟大的突破，"罗夫曼表示，他指出新疗法的重点是将这些科学转化为帮助患者获得最大益处，同时"减少医生和患者的障碍"。
以下是2026年值得关注的五项潜在高调FDA批准。
口服GLP-1药物的竞争
口服给药是庞大的GLP-1市场的新前沿，虽然诺和诺德（Novo Nordisk）在Wegovy的FDA批准竞赛中获胜，但市场主导权的竞争才刚刚开始。
礼来公司（Eli Lilly）预计将于3月获得口服orforglipron的FDA批准，该药物已被FDA纳入新的"国家优先券计划"，以加速药物审批。
尽管Wegovy药片在市场上已取得先机，但诺和诺德最近面临重大挑战，从在GLP-1销售上输给礼来的Zepbound，到裁员和突然任命新CEO。虽然在临床试验中，礼来的orforglipron在减重效果上不如口服Wegovy，但其在糖尿病患者中的额外成功可能会给它带来优势。
ZS的主席兼区域管理负责人比尔·科伊尔表示，口服GLP-1市场预计将在本十年末占据800亿美元肥胖GLP-1市场的约20%，虽然价格将起到很大作用（Wegovy的自付价格为每月149美元），但这些药物以药片形式的可用性可能会扩大市场。
他表示："这可能是在更多国家实现民主化的机会，并为肥胖患者提供更多选择。"
另一种降胆固醇选择
默克公司（Merck & Co.）的口服PCSK9抑制剂enlicitide是现有注射剂的另一种药片形式，可能会推动整个药物类别的采用。
虽然降低低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的PCSK9抑制剂"效果极佳"，但科伊尔表示其采用率"并不理想"。他表示："这可能是由于它们是注射剂，而心脏病专家或全科医生通常不处理用于降低胆固醇的注射药物。"
这种药物的首个药片版本可能会改变这种模式，并有潜力成为重磅药物。据路透社报道，它还被纳入FDA"国家优先券计划"的下一轮。
科伊尔表示："拥有口服PCSK9还为那些服用他汀类药物无法控制胆固醇的人提供了机会。"
默克在11月公布了关键的3期试验结果，显示enlicitide显著降低了低密度脂蛋白胆固醇，安全性与安慰剂相似，且依从性高。
嗜睡症的"游戏规则改变者"
武田制药（Takeda Pharmaceuticals）的oveporexton是一种潜在的首创口服嗜睡症治疗药物，利用食欲素（orexins）——由下丘脑神经元分泌的神经肽。到目前为止，它们主要用于治疗失眠。
但几家制药商正在测试这种模式用于嗜睡症，武田的oveporexton处于领先地位。据报道，该公司计划在3月下旬向FDA提交申请。
罗夫曼表示："关于oveporexton令人兴奋的是，它不针对症状，而是针对根本原因。"
这种口服食欲素受体2选择性激动剂的3期关键研究显示，对1型嗜睡症症状（包括白天过度嗜睡和一种称为猝倒症的肌肉无力）有统计学上显著和临床上有意义的改善。它的安全性也很好。
尽管有这些结果，但对于这种经常被误诊的罕见疾病，该药物在上市后可能面临障碍。
罗夫曼表示："找到合适的患者并将治疗带给合适的患者，将需要改进测试和患者就诊流程。"
他还补充说，报销也可能具有挑战性。但该药物的潜在优势可能比任何潜在障碍更重要。
他表示："看到一种将改变疾病进程的疗法，非常令人兴奋。"
治疗难治性癌症的首创双特异性抗体
表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌是"对标准免疫治疗相当有抵抗力"的特定疾病类型之一，罗夫曼表示。
这让Summit Therapeutics的双特异性抗体ivonescimab对罗夫曼来说"很有希望"和"令人兴奋"，该药物将死亡风险降低了26%。
这些结果来自中国公司Akeso在中国进行的一项试验，Akeso与Summit达成许可协议，最终将在全球营销该药物。Ivonescimab已获得中国最高监管机构的批准。
罗夫曼表示，该药物与化疗联合使用时也能改善结果。
他表示："实际上，与单独给予单一疗法相比，你会看到增强的效果。"
他还补充说，虽然非小细胞肺癌是第一个潜在适应症，但它可能潜在地治疗胃肠道和其他实体瘤。
他表示："我们认为，这有可能在未来的肿瘤学中影响多种疾病状态。"
尽管有这一前景，但Summit目前没有其他上市药物，仍需证明它能成功推出新疗法。
罗夫曼表示："他们将面临来自肿瘤学领域大公司的激烈竞争，这些公司拥有成熟的PD-L1疗法——像默克、百时美施贵宝这样的公司——在这一领域做了很多工作。"
亨特综合征的"类治愈"效果
全球只有2000名男孩患有亨特综合征（Hunter syndrome），这是最罕见的罕见疾病之一，会导致一系列致残症状，包括呼吸问题、心脏病、癫痫、脑功能下降以及骨骼和关节异常。
罗夫曼表示："这是一个未满足的高需求，但人口比例非常小。"他说："没有真正好的疗法。20年前是上次有药物上市，即Elaprase，那是一种每周输注的药物，对有小男孩的家庭来说非常困难。"
进入ReGenXbio及其基因疗法RGX-121。该治疗有潜力成为第一种也是唯一一种一次性、商业可用的疗法，直接解决亨特综合征的根本遗传原因。它获得了FDA的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级疗法认定，以及欧洲药品管理局的先进治疗药物产品分类。
罗夫曼表示："这是一次性基因疗法，将缺失的酶直接递送到中枢神经系统，使患者能够获得某种'类治愈'效果。"他说："需要时间来证明其持久性，但它将比每周输注方便得多，并且有更好的潜力帮助这些小男孩茁壮成长。"
尽管前景光明，但罗夫曼指出，批准后仍面临重大挑战。
他表示："与其他细胞和基因疗法一样，我认为我们将看到类似的价格和获取挑战。"他说："你谈论的是一种可能只能由全国少数几家治疗中心提供的东西，当然，价格可能非常高。分析师预计每位患者的价格将达到数百万美元。"
该公司在8月宣布，RGX-121的PDUFA目标日期从去年11月9日延长至2026年2月8日。
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