纽约讯——美国食品药品监督管理局已发出完全回复信函，拒绝批准皮埃尔法布雷制药公司针对同种异体T细胞免疫疗法埃瓦洛（塔贝勒克鲁）的生物制品许可申请，该公司周一宣布。
皮埃尔法布雷在声明中表示对FDA的决定“感到惊讶和极度失望”。
皮埃尔法布雷于去年11月从阿特拉生物科技接手了该生物制品许可申请，该申请旨在为EB病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV阳性PTLD）患者获得埃瓦洛的批准。
阿特拉于2024年7月提交了针对该适应症的首个生物制品许可申请，但FDA在2025年1月发出完全回复信函，称由于在第三方制造工厂发现的问题，无法批准该疗法。FDA还对埃瓦洛申请实施了临床暂停，尽管该机构在2025年5月解除了这一暂停。阿特拉当时指出，FDA在完全回复信函中并未引用其作为生物制品许可申请一部分提交的数据中的任何临床有效性和安全性问题，且FDA未要求其提交新的临床试验数据。阿特拉于2025年7月重新提交了申请，FDA授予其优先审查。
根据皮埃尔法布雷的说法，在新的完全回复信函中，FDA表示不再认为阿特拉从单臂III期ALLELE试验提交的数据足够充分。在2024年公布的ALLELE试验中，埃瓦洛的总体缓解率为50.7%，完全缓解率为28%，临床获益率为60.0%，中位总生存期为18.4个月。
该机构现在要求皮埃尔法布雷进行一项新研究。该公司表示，“这代表了一个重大且意外的立场转变，与过去五年多与该机构的广泛对话相悖。”
皮埃尔法布雷补充道：“我们坚信塔贝勒克鲁代表了EB病毒阳性PTLD患者的重要治疗进展，整体数据支持其有效性和安全性。我们打算与FDA紧急合作，推进审批路径，与阿特拉生物科技及其临床和患者合作伙伴共同努力，确保塔贝勒克鲁及时获得加速批准。”
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