一种新型降胆固醇药丸的临床试验结果表明，该药物对患有杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的患者展现出显著疗效。HeFH是一种导致低密度脂蛋白(LDL)"坏"胆固醇水平升高的遗传性疾病。
HeFH是一种常见遗传病，影响全球约1/250的人口，由特定基因突变引起，这种突变损害了人体从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇的能力。作为遗传性疾病，HeFH会增加早发性动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)风险——即动脉中脂肪沉积物堆积导致血管变窄，从而限制流向重要器官的血流。
这种名为Enlicitide的药物由默克公司研发，属于新型PCSK9抑制剂。其作用机制是通过结合PCSK9(一种通常会降解清除LDL胆固醇的肝脏受体的血液蛋白)，阻断PCSK9的功能，从而保护这些肝脏受体并增强其从血液中清除LDL胆固醇的能力，最终降低心脏病风险。
研究结果已发表在《美国医学会杂志》上。
为期一年的试验
该3期临床试验为期52周，纳入来自17个国家的303名已接受他汀类药物或其他降脂治疗的HeFH成年患者。参与者被随机分为两组：一组每天服用20毫克Enlicitide药丸，另一组服用安慰剂。试验采用双盲设计，患者和医生均不知晓具体分组情况。
24周后，服用Enlicitide的患者LDL胆固醇水平平均下降58.2%，而安慰剂组几乎无变化。在试验结束时的52周阶段，Enlicitide组患者的LDL胆固醇水平平均降低55.3%，而安慰剂组的胆固醇水平反而上升了8.7%。
这种新型治疗药物还能降低其他与ASCVD风险相关的胆固醇颗粒水平。其中载脂蛋白B水平降低48.2%，脂蛋白(a)水平下降24.7%。
药物安全性
Enlicitide耐受性良好且副作用较少。报告至少一种不良反应的参与者比例在两组间相近：Enlicitide组为77.7%，安慰剂组为76.2%。因不良反应而停药的比例也相似，Enlicitide组为2%，安慰剂组为3%。
研究人员在研究报告中指出："对于患有杂合子家族性高胆固醇血症的成年人，Enlicitide是一种有效且耐受性良好的降低低密度脂蛋白胆固醇水平的治疗方法。"
目前，关于Enlicitide的持续试验正在收集数据，以验证这种显著的胆固醇降低效果是否能转化为实际减少心脏病发作和中风的发生率。科学家们还计划将该药物测试范围扩大到更广泛的高风险患者群体，而不仅限于HeFH患者。
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